Dyne Therapeutics gab während einer Investorenveranstaltung am 10. Januar 2025 positive klinische Daten für seine Therapien DYNE-101 und DYNE-251 bekannt. DYNE-101 für myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) zeigte eine signifikante Spleisskorrektur und funktionelle Verbesserungen, was Dyne dazu veranlasste, eine globale Registrierungserweiterungskohorte der ACHIEVE-Studie mit einer Registrierungsdosis von 6,8 mg/kg Q8W und eine potenzielle Einreichung eines beschleunigten Zulassungsverfahrens in den USA im ersten Halbjahr 2026 zu planen.
Unterdessen strebt DYNE-251, das auf die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) abzielt, in den USA ebenfalls eine beschleunigte Zulassung auf der Grundlage von Dystrophin als Surrogatendpunkt an. Die Daten werden bis Ende 2025 erwartet, um eine Einreichung Anfang 2026 zu ermöglichen. Beide Programme sind vielversprechend für eine Transformation der Behandlungsparadigmen für diese genetischen Krankheiten.
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