Genethon meldet Ergebnisse der klinischen Studie zur Gentherapie GNT0004: Dauerhafte Senkung der CK-Werte bei mehr als 75%
Ergebnisse zu Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik zeigen eine gute Verträglichkeit von GNT0004 in Verbindung mit einer vorübergehenden immunologischen Prophylaxe sowie Wirksamkeitsdaten in Bezug auf …
Precision BioSciences PBGENE-DMD stellt die Produktion des nahezu vollständigen Dystrophin-Proteins wieder her
Precision BioSciences gab heute die strategische Priorisierung und Beschleunigung von PBGENE-DMD bekannt, dem ersten In-vivo-Geneditierungsansatz des Unternehmens für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Was...
Satellos meldet Ergebnisse für das 1. Quartal 2025 von SAT-3247 und hebt die jüngsten Fortschritte des Unternehmens sowie Zukunftspläne hervor
Satellos Bioscience gab heute seine Finanzergebnisse und Unternehmenshighlights für das am 31. März 2025 endende erste Quartal bekannt. „Wir sind sehr zufrieden mit unserer anhaltenden...
Sarepta Therapeutics gibt die Zulassung von ELEVIDYS, einer Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, in Japan bekannt
Personen im Alter von 3 bis unter 8 Jahren, die keine Deletionen in den Exons 8 und/oder 9 des DMD-Gens aufweisen und deren Test negativ ist …
Die ultraschallvermittelte Verabreichungsmethode SonoThera kann Dystrophin in voller Länge an Zellen abgeben
Die Ergebnisse der Studie, die derzeit für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) durch SonoThera entwickelt werden, zeigen die Leistungsfähigkeit der ultraschallvermittelten Verabreichungstechnologie …