Leitartikel

Das Immunsystem könnte die Wirksamkeit der Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie verringern

Da es Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) an Dystrophin mangelt, kann die Wiedereinführung des Dystrophins durch eine Gentherapie dazu führen, dass das Immunsystem es mit einem ... verwechselt.

Der türkische Vertreter von DMD WarrioR teilt seine Ansichten zur Elevidys-Gentherapie: Ist sie wirksam und warum ist sie teuer?

Die Wirksamkeit von Elevidys bei der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) hat in klinischen Studien vielversprechende Ergebnisse gezeigt. Aber reichen diese Ergebnisse aus? Das $3...

Während Wave, Dyne, Regenxbio, Genethon und andere planen, den Antrag für FDA einzureichen, bereiten potenzielle Sicherheitsprobleme bei Duchenne-Patienten Sorgen

Die Muskeldystrophie Duchenne ist einer der Therapiebereiche, der in den letzten zehn Jahren die größten Fortschritte erzielt hat. Allerdings geht der Fortschritt häufig mit … einher.

Chilenisches Gesundheitsministerium: Keine klinischen Belege für eine Verbesserung durch Elevidys-Gentherapie

Die Elevidys-Gentherapie wird von vielen Ländern immer noch mit Skepsis betrachtet, da sie 3 Millionen US-Dollar kostet und es an... mangelt.

Warum beantragt Roche nicht in allen Ländern eine Marktzulassung für die Elevidys-Gentherapie?

Gentherapien, insbesondere solche wie Elevidys, haben das Potenzial, die Behandlung seltener und schwerer genetischer Erkrankungen wie der Muskeldystrophie Duchenne zu revolutionieren …

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