Welche Mutationen sind für das Skipping von Exon 45 geeignet?
In den letzten Jahren hat sich das Exon-Skipping als vielversprechende therapeutische Strategie für bestimmte Arten von Mutationen im Dystrophin-Gen herausgestellt. Exon 45...
Erkundung der 5 Phasen der Arzneimittelentwicklung
Der Prozess der Arzneimittelentwicklung ist ein äußerst komplizierter, langwieriger und kostspieliger Prozess, der sich über viele Jahre erstreckt, in der Regel zwischen 10 und 15 Jahren, von …
Was ist eine Cytomegalievirus-Infektion (CMV)?
Sarepta berichtet, dass ein Teenager mit Muskeldystrophie Duchenne nach der Behandlung mit ELEVIDYS verstorben ist. Sarepta erklärte, dieser traurige Vorfall sei auf Folgendes zurückzuführen...
Was Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne (DMD), die sich einer Operation unter Narkose unterziehen müssen, wissen sollten
Obwohl der medizinische Fortschritt die Lebensqualität von DMD-Patienten deutlich verbessert hat, bleiben chirurgische Eingriffe ein wichtiger Aspekt der Behandlung zur Bewältigung von Komplikationen …
Was ist Exon-Deletion bei der Muskeldystrophie Duchenne (DMD)? Was passiert als Folge der Exon-Deletion?
In diesem Artikel beantworten wir Fragen wie „Was ist eine Exon-Deletion?“, „Was passiert als Folge einer Exon-Deletion?“, „Welche Exon-Deletion …“