Heilmittel für die Muskeldystrophie Duchenne - DMD (Liste aller Forschungsarbeiten)

Dystrophin-Gentherapie

Mechanismus	Unternehmen	Arzneimittel	Status
Ersatz des Mikrodystrophin-Gens	Sarepta Therapeutics	Elevidys/SRP-9001	Genehmigt
Ersatz des Mikrodystrophin-Gens	Pfizer	PF-06939926	Eingestellt
Ersatz des Mikrodystrophin-Gens	Genethon (Sarepta)	GNT-0004	Klinisch
Ersatz des Mikrodystrophin-Gens	RegenxBio	RGX-202	Klinisch
Ersatz des Mikrodystrophin-Gens	Solid Biosciences	SGT-001	Klinisch
Ersatz des Mikrodystrophin-Gens	Solid Biosciences	SGT-003	Klinisch
Ersatz des Mikrodystrophin-Gens	Ultragenyx	UX810	Präklinisch
Ersatz des Mikrodystrophin-Gens	Insmed	INS1201	Präklinisch
Ersatz des Mikrodystrophin-Gens	Belief BioMed	BBM-D101	Präklinisch

Mechanismus	Unternehmen	Arzneimittel	Status
PMO	Sarepta Therapeutics	Exondys 51 (Exon 51)	Beschleunigte Zulassung
PMO	Sarepta Therapeutics	Vyondys 53 (Exon 53)	Beschleunigte Zulassung
PMO	Sarepta Therapeutics	Amondys 45 (Exon 45)	Beschleunigte Zulassung
PPMO	Sarepta Therapeutics	SRP-5051 (Exon 51)	Eingestellt
PPMO	Sarepta Therapeutics	Exon 44, 45, 50, 52, 53	Präklinisch
PMO	NS Pharma	Viltepso (Exon 53)	Beschleunigte Zulassung
PMO	NS Pharma	NS-089/NCNP-02 (Exon 44)	Klinisch
PMO	NS Pharma	NS‐050/NCNP‐03 (Exon 50)	Klinisch
PMO	NS Pharma	Exon 51, 55, 45	Präklinisch
AAV-U7 snRNA	Nationwide Children’s	scAAV9.U7.ACCA (Exon 2)	Klinisch
Stereopure-PN-ASO	Wave Life Sciences	WVE-N531 (Exon 53)	Klinisch
Stereopure-PN-ASO	Wave Life Sciences	Exon 44, 45, 51, 52	Präklinisch
Antikörper-PMO	Avidity Biosciences	AOC 1044 (Exon 44)	Klinisch
Antikörper-PMO	Avidity Biosciences	Exon 45, 51	Präklinisch
Antikörper-PMO	Dyne Therapeutics	DYNE-251 (Exon 51)	Klinisch
Antikörper-PMO	Dyne Therapeutics	Exon 44, 45, 53	Präklinisch
PPMO (EDO-CPP)	PepGen	PGN-EDO51 (Exon 51)	Klinisch
PPMO (EDO-CPP)	PepGen	Exon 44, 45, 53	Präklinisch
PPMO (Endosomaler Ausbruch)	Entrada Therapeutics	ENTR-601-44 (Exon 44)	Klinisch
PPMO (Endosomaler Ausbruch)	Entrada Therapeutics	Exon 45, 50, 51	Präklinisch
PS-ASO	BioMarin Pharmaceutical	BMN 351 (Exon 51)	Klinisch

Mechanismus	Unternehmen	Arzneimittel	Status
Genom-Editierung	Vertex Pharmaceuticals	CRISPR/Cas9	Präklinisch
Genom-Editierung (Exon 45-55)	MyoGene Bio	CRISPR/Cas9	Präklinisch
Genom-Editierung (Exon 45-55)	Precision BioSciences	ARCUS-vermittelte Exzision	Präklinisch
Genom-Editierung (Exon 50)	GenAssist	GEN6050X	Klinisch

Mechanismus	Unternehmen	Arzneimittel	Status
Durchlesen des Stopcodons	PTC Therapeutics	Ataluren	Bedingte Zulassung in der EU
Durchlesen des Stopcodons	hC Bioscience	tRNA-basierter Ansatz	Präklinisch
Durchlesen des Stopcodons	Tevard Biosciences	tRNA-basierter Ansatz	Präklinisch

Mechanismus	Unternehmen	Arzneimittel	Status
Kortikosteroid	PTC Therapeutics	Emflaza	Genehmigt
Kortikosteroid	Catalyst/Santhera/ReveraGen	Vamorolone/AGAMREE	Genehmigt

Mechanismus	Unternehmen	Arzneimittel	Status
Orales Molekülmedikament	Satellos	SAT-3247	Klinisch
HDAC Inhibitor	Italfarmaco	Givinostat/Duvyzat	Genehmigt
Aus dem Herzen stammende Exosomen	Capricor Therapeutics	CAP-1002	Klinisch
Muskelstabilisator	Edgewise Therapeutics	EDG-5506	Klinisch
CD49d-Expressionsinhibitor	Antisense Therapeutics	ATL1102	Eingestellt
Anti-IL1beta-Antikörper	Children’s Research Institute	Ilaris	Klinisch
PGD-Synthase-Inhibitor	Taiho Pharmaceutical	TAS-205	Klinisch
Thromboxan-Rezeptor-Inhibitor	Cumberland Pharmaceuticals	Ifetroban	Klinisch
Orales Molekülmedikament	Biophytis	BIO101	Präklinisch
Chimäre Zelltherapie	Dystrogen Therapeutics	DT-DEC01	Klinisch