Keros Therapeutics hat einen wichtigen Schritt in der Entwicklung von Rinvatercept, einem Prüfpräparat zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), bekannt gegeben. Das Unternehmen gab am 28. September 2026 bekannt, dass der erste Patient in der klinischen Phase-2-Studie zur Bewertung von Rinvatercept bei Menschen mit DMD behandelt wurde.
Das Unternehmen erwartet erste Studiendaten in der ersten Hälfte des Jahres 2027. Da Rinvatercept jedoch noch erforscht wird, soll die Studie klären, ob die Behandlung sicher, verträglich und potenziell vorteilhaft für Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist. Es ist noch keine zugelassene Therapie für DMD.
Was ist Rinvatercept?
Rinvatercept beeinflusst biologische Signale, die am Muskel- und Knochenwachstum beteiligt sind. Es handelt sich um einen sogenannten Ligandenfänger. Das Medikament blockiert die Wirkung der beiden Proteine Myostatin und Activin A, welche das Muskel- und Knochenwachstum hemmen können.
Laut Keros kann die Blockierung dieser Signale die Muskelregeneration unterstützen, Muskelmasse und -kraft erhöhen, Fibrose und Entzündungen reduzieren, die Fettansammlung verringern und die Knochengesundheit verbessern. Diese Effekte bilden die wissenschaftliche Grundlage für die Erforschung von Rinvatercept bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
Frühere Phase-1-Studien mit gesunden Probanden lieferten ebenfalls Erkenntnisse zu Muskelmasse, Fettmasse und Knochendichte. Diese Ergebnisse bildeten eine Grundlage für den Übergang des Programms in die klinische Phase-2-Entwicklung.
Was wird in der Phase-2-Studie zu DMD untersucht?
Die Phase-2-Studie mit der Kennung NCT07704099 ist eine offene, multizentrische klinische Studie. Ihr Hauptziel ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Rinvatercept bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Mehr lesen: NCT07704099
Die Studie ist so konzipiert, dass sie Patienten in verschiedenen Stadien der Krankheitsentwicklung einschließt, darunter auch Patienten, die bereits wieder gehfähig sind, und solche, die noch nicht gehfähig sind. Die Forscher werden zudem verschiedene andere Bereiche untersuchen, um zu verstehen, wie sich die Behandlung auf den Körper auswirkt.
Dazu gehören die Pharmakokinetik, die beschreibt, wie sich ein Medikament im Körper verteilt, und Antikörper gegen das Medikament, die Aufschluss darüber geben können, ob das Immunsystem auf die Behandlung reagiert. Die Forscher werden außerdem die Körperzusammensetzung und funktionelle Parameter wie Skelettmuskulatur, Motorik, Herz und Lunge untersuchen.
Dieser umfassende Ansatz ist wichtig, da DMD mehr als nur die Gehfähigkeit beeinträchtigt. Muskelschwäche kann auch die Atemfunktion, die Herzgesundheit, die Körperzusammensetzung und die allgemeine körperliche Leistungsfähigkeit beeinflussen.
Warum ist dieser Prozess wichtig?
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine fortschreitende genetische Erkrankung, die Muskelschwäche verursacht und mehrere Organsysteme beeinträchtigt. Obwohl bereits verschiedene Behandlungsansätze verfügbar sind oder sich in der Entwicklung befinden, forschen Wissenschaftler weiterhin an Therapien, die zusätzliche Aspekte der Erkrankung behandeln könnten.
Rinvatercept stellt einen anderen Ansatz dar als Therapien, die auf die Wiederherstellung der Dystrophinproduktion abzielen. Stattdessen zielt es darauf ab, biologische Signalwege zu modifizieren, die an der Muskel- und Knochenbiologie beteiligt sind.
Die Phase-2-Studie wird wichtige Erkenntnisse darüber liefern, ob die in früheren Untersuchungen beobachteten biologischen Effekte auch bei Menschen mit DMD zu relevanten Behandlungsergebnissen führen können. Die Ergebnisse müssen jedoch sorgfältig ausgewertet werden, bevor Schlussfolgerungen zur Wirksamkeit gezogen werden können.
Für Familien, die die Entwicklung der DMD-Behandlung verfolgen, ist der nächste wichtige Meilenstein die Veröffentlichung der klinischen Daten, die in der ersten Hälfte des Jahres 2027 erwartet werden. Bis diese Ergebnisse vorliegen, sollte Rinvatercept eher als experimentelle Therapie denn als etablierte DMD-Behandlung betrachtet werden.
Informationen zu klinischen Studien können sich im Laufe einer Studie ändern. Daher sollten Patienten und ihre Familien stets das offizielle Studienregister überprüfen und die Teilnahme an klinischen Studien mit ihrem Behandlungsteam besprechen.
