Precision BioSciences, ein Unternehmen, das sich mit der Genomeditierung im klinischen Stadium beschäftigt und seine neuartige proprietäre ARCUS®-Plattform nutzt, um In-vivo-Genmeditierungstherapien für Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf zu entwickeln, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) dem Produkt PBGENE-DMD den Orphan-Drug-Status zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erteilt hat.
„Die Erteilung des Orphan-Drug-Status durch FDA für PBGENE-DMD unterstreicht den enormen ungedeckten Bedarf und die Dringlichkeit, sichere Behandlungen bereitzustellen, die die Muskelfunktion von Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie langfristig deutlich verbessern“, sagte Cindy Atwell, Chief Development and Business Officer bei Precision BioSciences. „Dieser regulatorische Meilenstein baut auf unserem kürzlich erhaltenen Status als seltene pädiatrische Erkrankung auf und gibt uns zusammen mit unseren präklinischen Evidenzdaten großes Vertrauen in die Weiterentwicklung dieses Programms in die klinische Phase. Wir bleiben weiterhin im aktiven Dialog mit FDA, um PBGENE-DMD in Richtung regulatorischer Meilensteine weiterzuentwickeln. Klinische Daten werden für 2026 erwartet.“
Was ist PBGENE-DMD?
PBGENE-DMD ist das Entwicklungsprogramm von Precision zur Behandlung von DMD. Bei diesem Ansatz werden zwei komplementäre ARCUS-Nukleasen verwendet, die durch eine einmalige Verabreichung in einem einzigen AAV bereitgestellt werden, um die Exons 45–55 des Dystrophin-Gens herauszuschneiden, mit dem Ziel, das Dystrophin-Protein im Körper in nahezu voller Länge wiederherzustellen und so die funktionellen Ergebnisse zu verbessern. PBGENE-DMD ist für mehr als 60% der DMD-Patientenpopulation vorgesehen.
In präklinischen Studien zeigte PBGENE-DMD die Fähigkeit, wichtige Muskeltypen, die am Fortschreiten von DMD beteiligt sind, gezielt anzusprechen und führte zu signifikanten, dauerhaften Funktionsverbesserungen in einem humanisierten DMD-Mausmodell. PBGENE-DMD stellte die Fähigkeit des Körpers wieder her, ein nahezu vollständiges funktionelles Dystrophin-Protein in verschiedenen Muskeln, einschließlich Herzgewebe und verschiedenen wichtigen Skelettmuskelgruppen, zu produzieren. Darüber hinaus editierte PBGENE-DMD Satelliten-Muskelstammzellen, die für die langfristige Haltbarkeit und anhaltende Funktionsverbesserung entscheidend sein sollen.
