Italfarmacos US-Tochtergesellschaft ITF Therapeutics LLC hat heute sieben Abstracts für die klinische und wissenschaftliche Konferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA) bekannt gegeben, die vom 16. bis 19. März 2025 in Dallas, Texas, stattfindet. Daten aus der Phase-3-Studie EPIDYS und der offenen Verlängerungsstudie des Unternehmens mit DMD-Patienten, die mit Givinostat behandelt wurden, werden auf Postern präsentiert. Daten zum Krankheitsverlauf und zur Atemfunktion werden verwendet, um die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Givinostat zu bewerten.Was ist Duvyzat (Givinostat)?]
Ein von Dr. Krista Vandenborne, Leiterin der Abteilung für Physiotherapie an der University of Florida, präsentiertes Poster enthält Daten aus der Phase-3-Studie EPIDYS und aus einer laufenden offenen Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Givinostat bei Jungen im Alter von 6 Jahren und älter mit DMD.
Mittels Propensity-Score-Matching, basierend auf den Ergebnissen der Funktionstests zu Beginn und der Art des Steroids, wurden 142 Patienten aus EPIDYS und der Anschlussstudie, die mit Givinostat und Steroiden behandelt wurden, mit 142 Patienten aus zwei DMD-Studien zum natürlichen Krankheitsverlauf verglichen, die nur mit Steroiden behandelt wurden. Die Ergebnisse wurden anhand des medianen Alters ausgewertet, in dem Meilensteine der DMD-Progression auftraten, wie z. B. anhaltender Verlust der Fähigkeit, vier Stufen zu steigen, das Aufstehen vom Boden und der Verlust der Gehfähigkeit. Das mediane Alter bei Verlust der Gehfähigkeit betrug bei Patienten, die mit Givinostat behandelt wurden, 18,1 Jahre, verglichen mit 15,2 Jahren in der Kontrollgruppe.
