Dr. Renzhi Han, Professor für Pädiatrie an der Indiana University, arbeitet an einer neuen Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Krankheit (DMD) und sucht nach Finanzmitteln für die Fortsetzung der Studie.
Entsprechend eine Ankündigung Diese neue Gentherapie, die im Juli 2024 von der Indiana University entwickelt wurde, wurde an Mäusen getestet und es wurden sehr erfolgreiche Ergebnisse erzielt. Als DMD Warrior haben wir uns an Dr. Renzhi Han gewandt und nach dem aktuellen Stand dieser Studie gefragt.
Wir suchen jetzt nach Finanzierung
Im Rahmen seiner intensiven Arbeit antwortete er uns: „Unser neuer Gentherapieansatz hat in präklinischen Tiermodellen vielversprechende Ergebnisse gezeigt. Wir suchen jetzt nach Mitteln, um weitere präklinische Wirksamkeits- und Sicherheitstests durchzuführen, bevor wir in etwa zwei Jahren mit klinischen Studien beginnen.“
„Die derzeitige Gentherapie für die Muskeldystrophie Duchenne verwendet eine verkürzte Version von Dystrophin“, sagte Dr. Renzhi Han, leitender Autor der Studie und Professor für Pädiatrie an der IU School of Medicine. „Leider schützt diese Option die Muskeln nicht vollständig, da ihr viele wichtige funktionelle Domänen des vollständigen Dystrophins fehlen.“
Obwohl die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA kürzlich eine Mikrodystrophin-Gentherapie zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne zugelassen hat, seien die Therapieergebnisse laut Han weniger zufriedenstellend als erwartet.
Aufbauend auf ihren Erfahrungen mit Methoden der Adeno-assoziierten Viren zum Einschleusen besonders großer therapeutischer Gene in Zellen entwickelten Han und sein Team am Herman B. Wells Center for Pediatric Research ein Vektorsystem mit dreifachen Adeno-assoziierten Viren, um eine vollständige Version des Dystrophin-Proteins in die Muskeln einzuschleusen.
Vollständige Version des Dystrophin-Proteins
„Wir haben unser neues Drei-Vektor-System optimiert und getestet, um sicherzustellen, dass es das vollständige Dystrophin-Protein effektiv produziert und zusammensetzt“, sagte Han. „Unsere Daten bestätigten Wir haben erfolgreich Dystrophin in voller Länge sowohl in der Skelett- als auch in der Herzmuskulatur von Mäusen mit DMD wiederhergestellt, was zu einer deutlichen Verbesserung ihrer Muskelgesundheit, -kraft und -funktion führt.“
Han hat einen vorläufigen Patentantrag für sein Triple-Adeno-assoziiertes Virus-Vektorsystem eingereicht und arbeitet mit dem IU Innovation and Commercialization Office zusammen, um die Behandlung marktreif zu machen. Außerdem bemüht er sich um zusätzliche Mittel, damit Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie Zugang zu vielversprechenden neuen Behandlungsmöglichkeiten haben.
„Ich bin davon überzeugt, dass dieser neue Ansatz der Gentherapie den Patienten im Vergleich zu den derzeit verfügbaren Verfahren erhebliche Vorteile bietet, und ich freue mich darauf, ihn in die weitere klinische Entwicklung zu bringen“, sagte er.
Weitere Studienautoren der IU School of Medicine sind Yuan Zhou, Chen Zhang, Weidong Xiao und Roland W. Herzog.
