إن العلاج الجيني الوحيد المعتمد من FDA لعلاج ضمور العضلات دوشين يكلف مبالغ باهظة للغاية لا تستطيع الأسر تحملها. ببساطة لا تستطيع الأسر تحمل هذه التكلفة الباهظة...
أعلنت شركة Belief BioMed عن حصولها على موافقة IND على استخدام عقار FDA المرشح للعلاج الجيني BBM-D101 لعلاج ضمور العضلات دوشين. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على عقار IND...
نجح فريق من شركة نيبون شينياكو والمركز الوطني لعلم الأعصاب والطب النفسي في اكتشاف الأوليجونوكليوتيد المضاد للاتجاه NS-051/NCNP-04. ومن خلال حذف جزء من جين الديستروفين، تمكن الباحثون من اكتشاف أوليجونوكليوتيد مضاد للاتجاه NS-051/NCNP-04.
وعلى الرغم من الأدلة الضعيفة والاختلافات بين المراجعين، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بسرعة على Aduhelm من شركة Biogen، وExondys 51 (eteplirsen) من شركة Sarepta، وMakena...