أعلنت شركة Avidity Biosciences عن برنامج الوصول المُدار (MAP) للعلاج التجريبي delpacibart zotadirsen (del-zota) للأشخاص المؤهلين المصابين بطفرات ضمور العضلات دوشين القابلة لتخطي الإكسون 44 (DMD44) في الولايات المتحدة.
“قالت سارة بويس، الرئيسة والمديرة التنفيذية لشركة أفيديتي: "ندرك الاحتياجات الكبيرة التي يواجهها مجتمع مرضى دوشين 44، نظرًا لعدم وجود علاجات معتمدة لتخطي الإكسونات لهذا المرض، بالإضافة إلى إمكانات del-zota استنادًا إلى البيانات غير المسبوقة التي أظهرتها دراساتنا السريرية". وأضافت: "يسرنا أن نفتح هذا البرنامج لتمكين نهج متوافق لتوفير del-zota للمرضى المؤهلين في أسرع وقت ممكن".”
بموجب بروتوكول علاجي معتمد من FDA، ستوفر أفيديتي علاج del-zota للفتيان والرجال المؤهلين المصابين بضمور العضلات الهيكلي 44 من خلال مقدمي الرعاية الصحية المشاركين. من المتوقع أن يبدأ التسجيل بنهاية العام، وسيتاح للمشاركين في برنامج EXPLORE44-OLE خيار الانتقال إلى برنامج MAP بعد إكمال عامين من العلاج.
تحقق الآن: هل ابني مرشح للعلاج بتخطي الإكسون 44؟
انضمت أفيديتي إلى FDA في مسار التقدم بطلب الحصول على ترخيص بيولوجي جديد (BLA) لـ del-zota بعد اجتماع ما قبل الحصول على ترخيص بيولوجي جديد (BLA) في أكتوبر 2025، ومن المقرر تقديم الطلب في عام 2026 للحصول على موافقة سريعة. سينتقل المشاركون إلى توريد الأدوية التجارية عند الموافقة المحتملة على FDA وتوافر المنتج مستقبلًا.
تابع هذه الصفحة >>> جميع التجارب السريرية لمرض دوشين
