أظهرت فعالية Elevidys في علاج ضمور العضلات دوشين (DMD) نتائج واعدة في الدراسات السريرية، ولكن هل هذه النتائج كافية؟ يُعتبر سعر $3 ملايين باهظًا في جميع مجتمعات ضمور العضلات دوشين، وللأسف، تحاول العديد من العائلات الحصول على العلاج من خلال تنظيم حملات فردية.
سنناقش اليوم مع الممثل التركي لـ DMD WarrioR آراءه حول Elevidys. سنشارك ما كتبه ممثلنا التركي إلى Sarepta وRoche بشأن Elevidys والردود التي تلقاها، دون أي تعليق. نعتقد أن هذه المقابلة ستكون ذات فائدة لجميع مرضى DMD وعائلاتهم حول العالم. ما مدى فائدة Elevidys في علاج دوشين؟ هل يستحق 3 ملايين دولار أمريكي؟
باستكشافنا لهذه الأسئلة، نأمل أن نُقدّم توضيحًا ورؤيةً ثاقبةً للفوائد والتحديات المحتملة المرتبطة بـ Elevidys. كما سيتناول نقاشنا الآثار الأوسع نطاقًا على إمكانية الحصول على علاجات مبتكرة لمرضى دوشين عالميًا.
أسئلتنا حول Elevidys والإجابات التي تلقيناها:
هل تبلغ قيمة Elevidys 3 ملايين دولار أمريكي؟
إجابتي على هذا هي: لا، هذا السعر مرتفع جدًا.
ما هو مقدار الزيادة في متوسط العمر المتوقع للطفل الذي يتناول Elevidys؟
لا أحد يعرف الإجابة على هذا السؤال!
لماذا تعتقد أن العلاج الجيني Elevidys مكلف؟
أولاً، أود أن أذكر أنني أيضًا أبٌ لمريض دوشين العضلي. لنفترض أنني تلقيت العلاج الجيني Elevidys. إلى متى سيُطيل هذا العلاج عمر طفلي؟ على شركة ساريبتا أن تُجيب على هذا السؤال لأتمكن من معرفة ما إذا كانت قيمته 3 ملايين دولار أمريكي أم لا.
هل لديك أي مخاوف أخرى بشأن Elevidys؟
بالطبع هناك. على سبيل المثال، ما مقدار انخفاض مستويات CK وAST وALT لدى الأطفال الذين يتناولون Elevidys؟ على شركة Sarepta شرح ذلك بالتفصيل وبشفافية.
ماذا كتبت إلى ساريبتا وروش؟
بصفتي ممثل DMDWarrior في تركيا، أرسلتُ أولاً بريدًا إلكترونيًا مُفصّلًا إلى Sarepta. استفسرتُ عن موعد تقديم شركة Roche لطلب ترخيص في تركيا. ردّت Sarepta عليّ في رسالتي الخامسة، على ما أعتقد. قالوا إنهم سيسألون شركة Roche عن المشكلة وسيتواصلون معنا. في هذه الأثناء، حاولنا، كفريق، تحديد موعد مع شركة Roche في تركيا، لكننا لم نُفلح. لم نتلقَّ أي رد أو توضيح من Sarepta خلال هذه العملية.
ماذا أجابوا؟
لا شئ!
ما هو السؤال الأكبر في ذهنك؟
يبلغ حجم الميكروديستروفين حوالي 30% من حجم الديستروفين غير المتحور.
عند النظر إلى التجارب السريرية، يُمكّن Elevidys من إنتاج ما بين 30% و40% من الديستروفين الدقيق. لكنني لا أعتقد أن هذه البيانات ذات دلالة كبيرة. لا أحد يعرف مدى فعالية هذا الأمر. حسنًا، وفقًا لكل هذه البيانات، هل تبلغ قيمة هذا العلاج 3 ملايين دولار أمريكي؟
على سبيل المثال، إذا تم إنتاج Elevidys من 100% ديستروفين عادي، ربما تكون تكلفة $3 ملايين دولار تبدو طبيعية في صناعة الأدوية، ولكن Sarepta تنص أيضًا على أن Elevidys ليس علاجًا لكل شيء.
هل لديك أي أسئلة ترغب في طرحها على ساريبتا من خلال هذه المقابلة؟
نعم.
إلى متى سيبقى ابني على قيد الحياة بهذا العلاج؟
لماذا يتم علاج Elevidys بالجينات $3 مليون؟
ماذا يحدث لمستويات CK وAST وALT بعد تلقي Elevidys؟
لماذا لا يتم التقدم بطلبات الترخيص في جميع البلدان؟اقرأ المزيد]
لماذا لا يستجيبون لـ DMDWarrioR؟
ما رأيك في مخاوف وزارة الصحة التشيلية بشأن فعالية Elevidys؟
يجب على شركة Sarepta مشاركة جميع البيانات وتوضيح سبب تكلفة هذا العلاج البالغة $3 مليون دولار.
وأنا أتفق مع تصريحات وزير الصحة التشيلي بشأن هذه المسألة.اقرأ المزيد]
هل تعتقد أن Elevidys سيحصل على موافقة وكالة الأدوية الأوروبية (EMA)؟
الجميع يرغب في الحصول على موافقة EMA. لكنني أعتقد أن النتائج السريرية لن تُعتبر كافية. في الواقع، السبب الأكثر ترجيحًا للرفض هو السعر الباهظ. علاوة على ذلك، هناك دراسات جادة في أوروبا، وستأخذ EMA في الاعتبار الفعالية والسعر عند تقييم Elevidys.اقرأ المزيد]
ما رأيك في التجارب السريرية الأخرى؟
إذا سألتني عن رأيي الشخصي، فإن معظمها سيكون أكثر فعالية وأرخص من Elevidys.
تُجرى حاليًا دراسات تُنتج مستويات أعلى من الديستروفين الدقيق. حتى أن بعض شركات الأبحاث تُعلن نجاحها في إنتاج ديستروفين طبيعي.
ما هي رسالتك لمن يتابعك في تركيا؟
وتوجد دراسات مهمة حالياً في تركيا وروسيا والصين وفرنسا وكندا واليابان.
وسوف تبدأ أنباء هذه الدراسات في الظهور في الصحافة قريبا.
هل هناك دراسة حول مرض دوشين العضلي في تركيا؟
بالطبع. يوجد باحثون قيّمون للغاية في تركيا، وأعمالهم تتقدم بسرعة. نحن نتابعهم عن كثب ونتواصل معهم.
وربما تأتي المفاجأة من تركيا.
نود أن نشكر صديقنا التركي على مشاركته آرائه. نأمل أن يصل علاج Elevidys وجميع خيارات العلاج الأخرى إلى تركيا وأن تُغطى تكاليفه من قِبل الدولة.
