أعلنت شركة ENCell البيولوجية في 13 فبراير أنها أكدت سلامة وتحمل علاجها المتطور من الخلايا الجذعية الوسيطة من الجيل التالي EN001 من خلال حقنة وريدية واحدة في تجربة سريرية من المرحلة الأولى لمرضى يعانون من ضمور العضلات دوشين (DMD).
الأول في كوريا الجنوبية
هذه التجربة السريرية هي أول تجربة سريرية لعلاج الخلايا الجذعية في كوريا الجنوبية تستهدف مرضى دوشين.
علاج الخلايا الجذعية ENCell DMD EN001
الهدف الأساسي للتجربة في المرحلة الأولى هو إثبات سلامة إعطاء EN001 عن طريق الوريد لمرة واحدة في مرضى دوشين، وقد لوحظ أن السلامة والتحمل تم تأكيدهما في كل من مجموعات الإعطاء بجرعات منخفضة وعالية.
أظهرت نتائج تقييم الفعالية الاستكشافية لتقييم فعالية الدواء أن سعة الرئة وقوة الأطراف السفلية ومستويات كيناز الكرياتين ظلت دون تدهور أو أظهرت بعض التحسن. نُشرت نتائج هذه التجربة من المرحلة الأولى في مجلة علم الأعصاب السريري.
ما هو الفرق بين دراسات EN001 و CAP-1002؟
العقاران التجريبيان (EN001 وCAP-1002) متشابهان حيث أن كلاهما عبارة عن علاجات خلوية متجانسة ويتطلبان معالجة مسبقة لتثبيط الاستجابات التحسسية.
كلاهما عبارة عن علاجات خلوية متماثلة ولكن بمصادر وأنواع خلايا مختلفة: EN001 عبارة عن خلايا جذعية متعددة القدرات يتم الحصول عليها من هلام وارتون، وهو جزء من الحبل السري، في حين أن CAP-1002 عبارة عن خلايا جذعية متعددة القدرات يتم الحصول عليها من أنسجة عضلة القلب. [تعرف على المزيد: ما هو Deramiocel؟ ما هي وظيفة CAP-1002؟]
الآلية المتوقعة للعمل هي نفسها بالنسبة للتأثيرات الباراكرينية، حيث يتم إفراز العديد من البروتينات أو الإكسوسومات أو miRNAs وتعزز بشكل غير مباشر تعديل المناعة ومكافحة التليف وتجديد العضلات.
ومع ذلك، فإن نقاط النهاية للفعالية مختلفة: تشمل مقاييس النتائج لـ EN001 مستوى CK في المصل، والتقييم الحركي، والوظيفة التنفسية، في حين أن مقاييس النتائج لـ CAP-1002 هي تقييمات PUL وMRI للقلب.
لذلك، ركزت التأثيرات العلاجية المقصودة لـ EN001 على العضلات الهيكلية للأطراف السفلية والعضلات التنفسية، بينما ركزت تأثيرات CAP-1002 على العضلات الهيكلية للأطراف العلوية والعضلات القلبية. هذان النوعان من الدراسات متكاملان، ولا تزال هناك حاجة لتأكيد فعالية EN001 في المرضى غير القادرين على الحركة.
