يعد نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD)، ومرض هنتنغتون (HD)، والسمنة، ومرض ضمور العضلات دوشين (DMD) من بين الاحتياجات الطبية الرئيسية غير الملباة التي تسعى الشركة إلى حلها. تم إصدار الأخبار قبل العرض التقديمي للشركة في 13 يناير 2025، في المؤتمر السنوي الثالث والأربعين للرعاية الصحية لشركة جي بي مورجان.
خطط لتخطي دراسة إكسون 53
- WVE-N531 هو نيوكليوتيد تخطي الإكسون مصمم لتحفيز إنتاج بروتين ديستروفين وظيفي داخلي لعلاج الأولاد المصابين بمرض دوشين والذين يمكن أن يتخطى الإكسون 53.
- الإنجازات الرئيسية في عام 2024
- أظهرت النتائج المؤقتة للدراسة الثانية FORWARD-53 لـ WVE-N531 ثباتًا كبيرًا في متوسط التعبير عن الديستروفين المعدل حسب محتوى العضلات بمقدار 9.0% (النطاق: 4.6-13.9%)، وأفضل توصيل للعضلات في فئته، ومؤشرات متعددة لصحة العضلات المحسنة، وملف آمن وجيد التحمل.
- المعالم المتوقعة القادمة:
- وتستمر تجربة FORWARD-53 وقد اختار جميع المرضى مواصلة العلاج في جزء التمديد المخطط للدراسة بجرعات شهرية من WVE-N531.
- وتتوقع Wave تقديم بيانات FORWARD-53 لمدة 48 أسبوعًا وتلقي ردود الفعل من الجهات التنظيمية بشأن المسار إلى الموافقة السريعة في الربع الأول من عام 2025.
