罗氏公布 EMBARK 研究新结果，该研究针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 门诊患者进行了 Elevidys 治疗

今天，罗氏公司公布了 EMBARK 试验第二年令人鼓舞的顶线数据，该试验是针对 Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）的一项全球性、双盲、随机 III 期研究，也是首个获准用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法。

与预先确定的倾向加权未治疗的外部对照组相比，Elevidys 治疗两年后，三项重要的运动功能测试中出现了统计学上显著且具有临床意义的改善：NSAA、TTR 和 10MWR。在服药后一到两年内，接受 Elevidys 治疗的患者与外部对照组之间的功能差异有所扩大。从整体来看，这些发现表明 Elevidys 一直受益匪浅。

罗氏首席医疗官兼全球产品开发主管 Levi Garraway 医学博士表示：“经过两年的 Elevidys 治疗，我们看到这些小男孩的日常生活中出现了多种持续益处，所有这些都表明该药物具有改善杜氏肌营养不良症的潜力。这些结果包括站立、行走和跑步方面的改善，代表着有意义的进展，我们计划尽快与卫生当局分享这些结果。”

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