家研究 ImmunoForge 获得 FDA IND 批准,用于治疗 DMD 心肌病的“Pemziviptadil”第 2 期临床试验 研究 2025年1月14日 PepGen 宣布将停止外显子 51 跳跃研究的临床试验 2025 年 5 月 29 日 Entrada Therapeutics 获得欧盟授权,开展杜氏肌营养不良症外显子 45 跳跃临床试验 2025 年 5 月 28 日 Entos Pharmaceuticals 开发可重复给药的全长肌营养不良蛋白基因疗法:Fusogenix PLV 方法 2025 年 5 月 22 日 Genethon报告GNT0004基因治疗临床试验结果:CK水平永久性下降超过75% 2025 年 5 月 19 日 Precision BioSciences PBGENE-DMD 恢复近全长肌营养不良蛋白的产生 2025 年 5 月 15 日 美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 ImmunoForge 针对 DMD(杜氏肌营养不良症)心肌病治疗药物“Pemziviptadil(开发代号 PF1804)”的 2 期临床试验 IND。 pemziviptadil 是一种治疗 DMD 心肌病的药物,每周使用一次,基于 ImmunForge 的 ELP 平台(弹性蛋白样多肽平台),这是一种长效药理平台。为了改善心脏功能,pemziviptadil 是一种血管活性肠肽 (VIP),优先作用于血管活性肠肽受体 2 (VPAC2),促进心脏收缩和舒张。 - 跟着我们 - 来源美通社 标签杜氏肌营养不良症免疫锻造帕金森氏病PF1804韩国 分享 Facebook叽叽喳喳PinterestWhatsApp 上一篇文章Sarepta 重申 2025 年产品净收入总额将达到 $30 亿美元下一篇文章FDA 将 IPS HEART 的贝克尔肌营养不良症 GIVI-MPC 干细胞疗法指定为孤儿药 发表评论 取消回复 评论: 请输入您的评论! 姓名:* 请在此输入您的姓名 电子邮件:* 您输入的电子邮件地址不正确! 请在此输入您的电子邮件地址 网站: 在此浏览器中保存我的名字、电邮和网站,以便下次评论时使用。 热门话题 关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题 杜氏肌营养不良症的潜在新基因疗法 Duvyzat (Givinostat) 是什么? 加载更多 相关文章 DMD 战士 - 2025 年 5 月 10 日微肌营养不良蛋白:每个人都在思考的 5 个关键问题 DMD 战士 - 2025年1月23日FDA 授予日本新药外显子 51 跳跃研究 (NS-051/NCNP-04) 罕见儿科疾病认定 DMD 战士 - 2025 年 5 月 13 日制药巨头放弃基于 AAV 的基因治疗研究后,杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的下一步该如何做? 加载更多