Elevidys 治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的疗效在临床研究中显示出良好的效果，但这些结果足够吗？$300 万美元的价格在所有 DMD 社区中都被认为是难以承受的，不幸的是，许多家庭正在尝试通过组织个人活动来获得治疗。
今天，我们将与 DMD WarrioR 的土耳其代表讨论他对 Elevidys 的看法。我们将分享我们的土耳其代表就 Elevidys 写给 Sarepta 和 Roche 的信以及他收到的回复，但不作任何评论。我们认为这次采访将引起全世界所有 DMD 患者及其家人的兴趣。 Elevidys 在治疗 DMD 方面效果如何？它值 300 万美元吗？
在探讨这些问题的过程中，我们希望能够清晰地了解 Elevidys 带来的潜在好处和挑战。我们的讨论还将涉及全球 DMD 患者获得创新治疗的更广泛影响。
关于 Elevidys 的问题和我们收到的答案:
Elevidys 价值 300 万美元吗？
我的答案是： 不，这个价格太高了。
孩子服用Elevidys正常寿命会增加多少？
没有人知道这个问题的答案！
您为什么认为 Elevidys 基因疗法昂贵？
首先，我要声明，我也是一名杜氏肌营养不良症患者。假设我通过某种方式接受了 Elevidys 基因治疗。这种治疗能让我孩子的生命延长多久？Sarepta 需要回答这个问题，这样我才能知道它是否值得 300 万美元。
您对 Elevidys 还有其他疑问吗？
当然有。例如，儿童服用Elevidys后，CK、AST、ALT水平下降多少？Sarepta应该详细透明地解释这一点。
您给 Sarepta 和 Roche 写了什么？
作为 DMDWarrior 的土耳其代表，我首先向 Sarepta 发送了一封详细的电子邮件。我询问 Roche 何时会在土耳其申请许可证。我想 Sarepta 在我发第五封电子邮件时就回复了我。他们说他们会就这个问题询问 Roche，然后再回复我们。与此同时，我们作为一个团队试图与 Roche Turkiye 预约，但没有成功。在此过程中，我们从未收到 Sarepta 的回复或解释。
他们怎么回答？
没有什么！
您心中最关心的问题是什么？
微肌营养不良蛋白的大小约为未突变肌营养不良蛋白的 30%。
从临床试验来看，Elevidys 能够产生介于 30% 和 40% 之间的微肌营养不良蛋白。但我认为这些数据意义不大。 没有人知道这有多么有效。 那么，根据所有这些数据，这次治疗值300万美元吗？
比如，如果Elevidys生产出100%正常的肌营养不良蛋白，也许$3万美元的成本在制药行业看似正常，但Sarepta也表示，Elevidys并不是万能药。
您有什么问题想通过这次采访问 Sarepta 吗？
是的。
这种治疗能让我的儿子活多久？
为什么Elevidys基因治疗费用是$3万美元？
接受 Elevidys 后 CK、AST 和 ALT 水平会发生什么变化？
他们为什么不在所有国家申请执照？[阅读更多]
他们为什么不回应 DMDWarrioR？
您如何看待智利卫生部对Elevidys的有效性表示担忧？
Sarepta 需要分享所有数据，并清楚地解释为什么该治疗花费 $3 百万。
我同意智利卫生部长对此事的表态。[阅读更多]
您认为 Elevidys 会获得欧洲药品管理局 (EMA) 的批准吗？
每个人都希望EMA能获得这一批准。但我认为临床结果不会被认为是充分的。事实上，最有可能被拒绝的原因将是价格过高。此外，欧洲有严肃的研究，EMA在评估Elevidys时会将有效性与价格一起考虑。[阅读更多]
您对其他临床试验有何看法？
如果你问我的个人意见，它们中的大多数都会比Elevidys更有效、更便宜。
目前已有研究生产出更高水平的微型肌营养不良蛋白，一些研究公司甚至表示，他们已经成功生产出正常的肌营养不良蛋白。
您想对在土耳其追随您的人说些什么？
目前，土耳其、俄罗斯、中国、法国、加拿大和日本均有重要研究。
关于这些研究的消息很快就会见诸报端。
土耳其有关于 DMD 的研究吗？
当然有。土耳其有很多非常有价值的研究人员。他们的工作进展迅速。我们正在密切关注并保持联系。
也许惊喜将会来自土耳其。
我们感谢土耳其朋友分享他的观点。我们希望Elevidys和所有其他治疗方案都能进入土耳其并获得国家报销。
