研究

马德里研究人员利用纳米粒子治疗杜氏肌营养不良症取得重要进展

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马德里自治区在杜氏肌营养不良症的治疗方面取得了重大进展，杜氏肌营养不良症是一种目前尚无法治愈的退行性疾病......

Metagenomi 的新 CRISPR 系统 (VK CAST) 可实现大规模基因整合

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Metagenomi 是一家精准基因药物公司，致力于利用其专有的基因编辑工具箱为患者开发治疗药物，今天宣布发表一篇论文......

水凝胶输送系统有望用于杜氏肌营养不良症的细胞治疗

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在肌营养不良症小鼠模型中，英国研究人员宣布了一种可临床应用的移植方法，该方法利用CRISPR修正的人类成肌细胞......

OligomicsTx 基因疗法研究显示其有望治疗杜氏肌营养不良症

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阿尔伯塔大学的研究人员开发出一种分子，可以绕过基因突变来恢复关键的肌肉修复蛋白。了解有关 OligomicsTx 基因疗法的更多信息...

Stitch RNA：杜氏肌营养不良症基因治疗的新方法

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Stitch RNA (StitchR) 方法可以加速开发新药，这些新药可以有效治疗杜氏肌营养不良症。DNA 密码的丢失会导致...
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我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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SonoThera超声介导的递送方法可将全长肌营养不良蛋白递送至细胞

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Scribe Therapeutics 和 Prevail Therapeutics 将在 ASGCT 2025 上分享基于 CRISPR 的体内基因组编辑数据

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Scribe Therapeutics 是一家释放潜力的基因药物公司……

Capricor Therapeutics 宣布完成与 FDA 就 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症心肌病的中期审查会议

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Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞的生物技术公司……

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