社论

免疫系统可能会降低杜氏肌营养不良症基因治疗的有效性

由于杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者缺乏肌营养不良蛋白,通过基因疗法重新引入它可能会导致免疫系统将其误认为是......

在 Wave、Dyne、Regenxbio、Genethon 和其他公司计划提交 FDA 申请期间,杜氏肌营养不良症的潜在安全问题令患者担忧

杜氏肌营养不良症是过去十年中进步最大的治疗领域之一。然而,进步往往包括……

智利卫生部称 Elevidys 基因疗法没有改善的临床证据

Elevidys 基因疗法仍受到各国的质疑,因为该疗法耗资 300 万美元,而且缺乏......

为什么罗氏没有在每个国家申请Elevidys基因疗法的上市许可?

基因疗法,特别是像 Elevidys 这样的疗法,有可能彻底改变杜氏肌营养不良症等罕见和严重遗传疾病的治疗……

关于 Solid Biosciences SGT-003 基因治疗的常见问题

世界各地的许多研究公司都在研究杜氏肌营养不良症(一种最具破坏性的肌肉疾病)的治疗方法。其中一种治疗方法是 Solid Biosciences'...

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