Bağışıklık Sistemi Duchenne Musküler Distrofisi İçin Gen Terapisinin Etkinliğini Azaltıyor Olabilir
Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastalarında distrofin eksikliği olduğundan, gen tedavisiyle tekrar hastaya verilmesi bağışıklık sisteminin bunu bir...
Wave, Dyne, Regenxbio, Genethon ve Diğerleri FDA Başvurusu Yapmayı Planlarken, Duchenne Hastalarında Potansiyel Güvenlik Sorunları Endişelendiriyor
Duchenne kas distrofisi son on yılda en çok ilerleme kaydeden terapi alanlarından biridir. Ancak, ilerleme sıklıkla şunlardan oluşur...
Şili Sağlık Bakanlığı Elevidys Gen Terapisinde İyileşmeye Dair Klinik Kanıt Olmadığını Söyledi
Elevidys Gen Terapisi, 3 milyon ABD doları tutarındaki fiyatı ve tedavideki yetersizliği nedeniyle ülkeler tarafından hala şüpheyle karşılanıyor.
Roche Neden Her Ülkede Elevidys Gen Terapisi İçin Pazarlama Yetkisi Başvurusunda Bulunmuyor?
Özellikle Elevidys gibi gen terapileri, Duchenne Musküler Distrofi gibi nadir ve ciddi genetik bozuklukların tedavisinde devrim yaratma potansiyeline sahiptir...
Solid Biosciences SGT-003 Gen Terapisi Hakkında Sıkça Sorulan Sorular
Dünya çapında birçok araştırma şirketi, en yıkıcı kas hastalıklarından biri olan Duchenne için tedaviler araştırıyor. Bunlardan biri de Solid Biosciences'...