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家属呼吁欧洲药品管理局(EMA):重新审查Ataluren(Translarna)
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巴西 7 岁以上儿童及其家人要求 Anvisa 提供 Elevidys 基因疗法
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询问您所在国家的 DMD 协会:杜氏肌营养不良症治疗何时会来到我们国家?
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Sidra Medicine 在卡塔尔建立罕见遗传病基因治疗中心
杜氏肌营养不良症的营养指南:应吃的食物和应避免的食物
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2025年1月13日
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种遗传性疾病,会导致肌肉退化和虚弱。虽然没有特定的饮食可以治愈杜氏肌营养不良症,但保持...
Avidity Biosciences 为三项罕见肌肉疾病项目 2025 年 BLA 提交和商业化做准备
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2025年1月8日
一家致力于开发一种名为抗体寡核苷酸偶联物 (AOCsTM) 的新型 RNA 治疗方法的生物制药公司 Avidity Biosciences, Inc. 今天报告了其...
有资格接受外显子 51 跳跃治疗 (Eteplirsen) 的土耳其 DMD 患者向卫生部申请药物
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2025年1月7日
DMD Dayanisma 社区由杜氏肌营养不良症儿童家庭创立,受到土耳其众多 DMD 患者的追捧,该社区希望孩子们能够...
Santhera 与 Clinigen Group 签订 AGAMREE (Vamorolone) 供应和分销协议
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DMD 战士
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2025年1月6日
Santhera Pharmaceuticals 宣布与 Clinigen Group 签署独家协议,负责管理 AGAMREE®(vamorolone)在以下国家的供应和分销...
关于 DMD 基因检测你需要知道的 20 件重要事情
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2025年1月4日
杜氏肌营养不良症的 DMD 基因检测包括分析一个人的 DNA,以寻找肌营养不良蛋白基因的突变。该基因负责...
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2025年2月5日