护理指南
杜氏肌营养不良症言语发育迟缓：了解患有杜氏肌营养不良症儿童的语言发育
杜氏肌营养不良症引起的语言发育迟缓是一个重要的发育问题，需要家庭和医疗保健专业人员的重视。虽然杜氏肌营养不良症（DMD）主要被认为是一种导致进行性肌肉无力的遗传性神经肌肉疾病，但研究表明，一些患有DMD的男孩也可能出现语言发育差异或迟缓…….
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面向家长和教师的杜氏肌营养不良症（DMD）学校指南：安全、学习、友谊和融合的完整指南
一份结构完善的杜氏肌营养不良症（DMD）指南对于家长和学校教师至关重要，有助于他们在教育环境中更好地支持患有DMD的儿童。DMD是一种进行性神经肌肉疾病，会影响肌肉力量、耐力，有时还会影响认知功能。这些挑战会直接影响孩子参与学校活动的方式…….
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新闻稿
Entrada Therapeutics ENTR-601-45：早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加
Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究（ELEVATE-45-201）的积极初步结果…….
新闻稿
Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg
Entrada Therapeutics 已获准在其 Exon 44 中测试最高剂量…….
研究
Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。
Sapreme Therapeutics公司宣布了其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性药物SPM-2551的令人鼓舞的临床前研究结果…….
新闻稿
Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中显示出积极的 24 个月 HOPE-3 研究结果。
Capricor Therapeutics公布了HOPE-3研究的最新结果，该研究评估了Deramiocel在人体中的应用…….
新闻稿
Ractigen Therapeutics 报告 RAG-18 在杜氏肌营养不良症患者中的首次人体试验中取得积极数据
Ractigen Therapeutics公司公布了RAG-18（NCT07282652）的首次人体试验积极数据，RAG-18是一种用于治疗……的在研疗法。.
新闻稿
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 在早期药代动力学/药效学数据中显示出剂量依赖性的外显子 44 跳跃
Entrada Therapeutics' 和 ENTR-601-44 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的在研疗法…….
新闻稿
NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据
NS Pharma公司的brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研疗法…….
新闻稿
ELEVIDYS WMS 2026 数据：它们显示了什么——以及它们没有显示什么
Sarepta Therapeutics 在 2026 年世界会议上公布了关于 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）的新数据…….