Belief BioMed 报告称，用于治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗候选药物 BBM-D101 已获得 FDA IND 批准。
美国食品药品管理局 (FDA) 已批准 Belief BioMed (BBM) 杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因疗法候选药物 BBM-D101 的临床试验 (IND) 申请。BBM 是一家具有前瞻性的生物技术公司，专注于开发创新基因疗法。
这项开放标签、单剂量临床研究的目的是评估单次静脉输注对 4 至 9 岁 DMD 患者的安全性和有效性。由于其衣壳经过修饰，BBM-D101 在肌肉组织中的传导效率更高。因此，BBM-D101 预计具有良好的安全性，并且建议的临床剂量低于已获批准的同类腺相关病毒 (AAV) 基因治疗产品。
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