根据位于 Cedars-Sinai 的 Smidt 心脏研究所的最新研究，细胞疗法可以保留患有类似杜氏肌营养不良症的实验室小鼠的肌肉结构和功能。
杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男孩，会导致他们的肌肉严重无力，最终丧失行走能力。他们的心脏和肺部肌肉也会随着时间的推移而衰弱，导致早逝。
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该疗法发表在《干细胞报告》上，利用的是心脏球衍生细胞 (CDC)，这是一种具有修复组织潜力的心脏细胞。斯密特心脏研究所执行主任、该研究的合著者、医学博士爱德华多·马尔班 (Eduardo Marbán) 发现了如何在实验室中分离和培养 CDC，并将其注入患者体内。 干细胞报告 –
一项临床研究表明，CDC 可以保护患有杜氏肌营养不良症的成年人免于肌肉无力。临床试验还表明，CDC 可以修复杜氏肌营养不良症相关的心脏损伤。一种基于 CDC 的细胞疗法——德拉米奥塞尔 (deramiocel)，目前正处于后期临床试验阶段，将通过重复给药来验证杜氏肌营养不良症患者心力衰竭和骨骼肌病的改善情况。 什么是 Deramiocel？CAP-1002 有什么作用？ –
“我们的新研究表明，如果我们让患有这种疾病的幼鼠接触 CDC，我们就可以从一开始就防止肌肉无力的发生，”斯密特心脏研究所助理教授、该研究的通讯作者 Russell G. Rogers 博士说。
研究人员在一年的时间里每月对患有杜氏肌营养不良症的实验室小鼠进行细胞疗法治疗。一年后，接受细胞疗法的小鼠保留了运动耐力和肌肉力量，与小鼠幼年时期相似。然而，未接受细胞疗法的小鼠则失去了运动能力，肌肉也变得更弱，就像杜氏肌营养不良症自然进展过程中出现的情况一样。
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