Precision BioSciences 是一家临床阶段基因编辑公司，利用其新颖的专有 ARCUS® 平台开发针对高度未满足需求疾病的体内基因编辑疗法，该公司今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 PBGENE-DMD 孤儿药称号，用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。
Precision BioSciences首席开发和业务官Cindy Atwell表示：“FDA为PBGENE-DMD授予孤儿药资格认定，凸显了杜氏肌营养不良症患儿亟待满足的巨大需求，以及提供安全治疗方案、显著改善肌肉功能的紧迫性。” “这一监管里程碑建立在我们近期获得儿科罕见病资格认定的基础上，加上我们丰富的临床前证据，让我们对将该项目推向临床充满信心。展望未来，我们将继续与FDA保持积极沟通，推动PBGENE-DMD朝着监管里程碑迈进，预计2026年将获得临床数据。”
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什么是 PBGENE-DMD？
PBGENE-DMD是Precision针对DMD治疗开发的方案。 该方法使用两种互补的 ARCUS 核酸酶，通过一次性给药在单个 AAV 中递送，切除肌营养不良蛋白基因的外显子 45-55，目的是恢复体内接近全长的肌营养不良蛋白，从而改善功能结果。 PBGENE-DMD 旨在解决超过 60% 的 DMD 患者群体。
在临床前研究中，PBGENE-DMD 显示出靶向作用于与杜氏肌营养不良症 (DMD) 进展相关的关键肌肉类型的能力，并在人源化 DMD 小鼠模型中产生了显著且持久的功能改善。PBGENE-DMD 恢复了人体在多种肌肉（包括心脏组织和各种关键骨骼肌群）中产生接近全长功能性肌营养不良蛋白的能力。此外，PBGENE-DMD 还编辑了卫星肌肉干细胞，这被认为对长期持久性和持续的功能改善至关重要。
