印第安纳大学儿科教授韩仁志博士正在研究一种治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的新型基因疗法，并正在寻求资金以继续研究。
根据 一则公告 印第安纳大学于 2024 年 7 月研发的这种新型基因疗法 已在老鼠身上进行过测试 并取得了非常成功的结果。作为 DMD 战士，我们联系了 Renzhi Han 博士并询问了这项研究的当前状态。
我们正在寻求资金
在他紧张的工作中，他回答我们：“我们的新基因治疗方法在临床前动物模型中已显示出良好的前景。我们现在正在寻求资金，以便在大约两年后开始临床试验之前进行更多的临床前功效和安全性测试。”
“目前杜氏肌营养不良症的基因疗法利用的是截短版的肌营养不良蛋白，”这项研究的资深作者、印第安纳大学医学院儿科教授 Renzhi Han 博士说。“不幸的是，这种选择不能完全保护肌肉，因为它缺乏全长肌营养不良蛋白的许多重要功能域。”
尽管美国食品药品监督管理局最近批准了一种用于治疗杜氏肌营养不良症的微肌营养不良蛋白基因疗法，但韩表示治疗结果并不像预期的那样令人满意。
基于使用腺相关病毒方法将超大治疗基因递送至细胞的经验，Han 及其赫尔曼·B·威尔斯儿科研究中心的团队开发了一种三重腺相关病毒载体系统，将完整的肌营养不良蛋白递送至肌肉中。
肌营养不良蛋白的完整版本
“我们优化并测试了我们的新三载体系统，以确保它能有效地生产和组装全长肌营养不良蛋白，”Han 说。“我们的数据证实 我们成功恢复了 DMD 小鼠骨骼肌和心肌中的全长肌营养不良蛋白，从而显著改善他们的肌肉健康、力量和功能。”
韩已为他的三重腺相关病毒载体系统提交了临时专利申请，并正在与印第安纳大学创新和商业化办公室合作，推动该疗法的上市。他还在寻求额外资金，以便杜氏肌营养不良症患者能够获得有希望的新治疗方案。
他说道：“我相信这种新的基因治疗方法与现有的治疗方法相比，为患者带来了显著的优势，我渴望将其进一步投入临床开发。”
印第安纳大学医学院的其他研究作者包括周远、张晨、肖伟东和罗兰·W·赫佐格。
