Rus Biyoteknoloji Şirketi Generium, Duchenne Kas Distrofisi İçin Gen Terapisinin Klinik Denemelerine Başladı
Duchenne kas distrofisi için bir tedavi için klinik çalışmalar Sirius Üniversitesi ve Rus biyoteknoloji şirketi Generium'da başladı. Bir toplantıda...
Cumberland Pharmaceuticals, DMD Kalp Hastalığında FIGHT Duchenne Denemesinin 2. Fazından Muhteşem Sonuçlar Duyurdu
Nadir hastalıklar için yeni ürünler geliştirmeye odaklanan özel ilaç şirketi Cumberland Pharmaceuticals, bugün Faz 100'ün olumlu üst düzey sonuçlarını duyurdu...
Yeni Bir “Mini-CRISPR” Distrofin Genini Düzenlemede Daha Başarılı Olabilir
Birkaç araştırma grubu, düzenleme yeteneklerini korurken tek bir AAV vektörüne sığabilen kompakt CRISPR sistemleri yaratmaya çalışıyor.
Duchenne Musküler Distrofi İçin Genethon Gen Terapisi GNT0004 Hakkında Bilmeniz Gereken Her Şey
2025'in 2. çeyreğinde başlaması planlanan denemenin temel aşaması şu anda Genethon tarafından hazırlanıyor. Genethon'nin Genetiği nedir?
2025'te Takip Etmeniz Gereken 5 DMD Araştırması
Son on yılda DMD hastaları için önemli ilerlemeler kaydedilmesine rağmen, hala karşılanmamış önemli bir talep bulunmaktadır. İhtiyacı karşılamak için,...