Capricor Therapeutics, DMD Kardiyomiyopatisinin Tedavisi İçin Başvuruda Bulundu
Nadir hastalıkların tedavisi için dönüştürücü hücre ve ekzosom bazlı tedaviler geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Capricor Therapeutics, bugün...
Satellos, SAT-3247 ile DMD'li Köpekler Üzerinde Yapılan Deneyde Neredeyse Normal Distrofin Seviyeleri Üretti
Satellos Bioscience Inc. tarafından yapılan açıklamaya göre, DMD'li köpekler üzerinde yapılan bir deneyde distrofin üretildiği görüldü...
CRISPR-Cas13, RNA Hedefli Terapiler Üzerindeki Çalışmaları Hızlandırabilir
Son yıllarda bilim camiası, özellikle CRISPR (Kümelenmiş Gen Düzenleme) teknolojisinin geliştirilmesiyle gen düzenleme alanında önemli ilerlemeler kaydetti.
Indiana Üniversitesi'ndeki Yeni Gen Terapisi Çalışması Duchenne Kas Distrofisi İçin Umut Sunuyor
Indiana Üniversitesi'nde pediatri profesörü olan Dr. Renzhi Han, Duchenne (DMD) ve... hastalığının tedavisi için yeni bir gen tedavisi üzerinde çalışıyor.
Duchenne Tedavileri (Tüm Araştırmaların Listesi)
Dystrophin Gene Therapy
MechanismCompanyDrugStatus
Micro-dystrophin Gene Replacement Sarepta TherapeuticsElevidys/SRP-9001ApprovedMicro-dystrophin Gene ReplacementPfizerPF-06939926DiscontinuedMicro-dystrophin Gene ReplacementGenethon (Sarepta)GNT-0004ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementRegenxBioRGX-202ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementSolid BiosciencesSGT-001ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementSolid BiosciencesSGT-003ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementUltragenyxUX810PreclinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementInsmedINS1201PreclinicalMicro-dystrophin Gene...