Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi İçin Geliştirilen Yeni Nesil Ekzon Atlama Terapileri
Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için yeni nesil ekzon atlama terapileri, hastalığın altında yatan genetik mutasyonları ele almayı amaçlayan umut verici bir araştırma alanını temsil ediyor.
Insmed'in Gen Terapisi (INS1201) Duchenne Kas Distrofisi'ne (DMD) Meydan Okumaya Hazır
Insmed, Duchenne kas distrofisine karşı mücadelede çığır açan gen terapisi INS1201'i kullanmaya hazırlanıyor. Insmed, Faz I klinik denemelerine başlamayı planlıyor...
Solid Biosciences, SGT-003 Gen Terapisi için Klinik Deneme Hakkında Bilgi Yayımladı
Solid Biosciences, SGT-003 gen terapisi klinik denemesinde dört hastaya doz verildiğini ve tüm hastalarda iyi tolere edildiğini paylaştı...
Dr. Liubov Gushchina'nın Ekzon 17 Atlama Çalışması Hibe ile Ödüllendirildi
American Neuromuscular Foundation'ın (ANF) 2024 Araştırmacı Hibe Ödülü'nün kazananlarını tanıtmaktan mutluluk duyuyoruz. Dr. Liubov Gushchina, ödülü şu çalışmayla aldı...
FDA, IPS HEART'ın Becker Musküler Distrofisi için GIVI-MPC Kök Hücre Terapisini Yetim İlaç Olarak Belirledi
FDA, tam uzunlukta yeni kas üretme konusundaki olağanüstü kapasitesi nedeniyle GIVI-MPC'ler için IPS HEART Yetim İlaç Tanımı (ODD) almaya hak kazandı...