Ataluren (Translarna), ilerleyici ve ölümcül bir nöromüsküler hastalık olan Duchenne kas distrofisi (DMD) olan ayaktan hastalarda hastalığın ilerlemesini geciktirmek için kullanılan araştırma aşamasındaki bir ilaçtır.
Percheron Therapeutics, geçen yılki hayal kırıklığı yaratan Faz IIb sonuçlarının ardından, Duchenne kas distrofisi (DMD) dışında diğer endikasyonlarda da avicursen'i (ATL1102) araştıracağını duyurdu.
Nadir hastalıkların tedavisi için dönüştürücü hücre ve ekzosom bazlı tedaviler geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Capricor Therapeutics, bugün başvurunun tamamlandığını duyurdu...