Sarcomatrix, Önde Gelen İlaç Adayı S-969'un Geliştirilmesindeki Son Gelişmeleri Sunacak
Kas hastalıklarının tedavisinde devrim yaratmaya odaklanan klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketi Sarcomatrix Therapeutics, bugün 2025 BIO CEO & Yatırımcı Fuarı'na katılacağını duyurdu...
Duchenne Musküler Distrofi Tedavisinde Yaklaşan Ekzon 44 Atlama Terapileri
Ekzon 44 atlama terapileri, ilerleyici kas güçsüzlüğü ile karakterize genetik bir bozukluk olan Duchenne Musküler Distrofi'nin (DMD) tedavisinde umut vadeden bir alanı temsil ediyor...
Rus Biyoteknoloji Şirketi Generium, Duchenne Kas Distrofisi İçin Gen Terapisinin Klinik Denemelerine Başladı
Duchenne kas distrofisi için bir tedavi için klinik çalışmalar Sirius Üniversitesi ve Rus biyoteknoloji şirketi Generium'da başladı. Bir toplantıda...
Cumberland Pharmaceuticals, DMD Kalp Hastalığında FIGHT Duchenne Denemesinin 2. Fazından Muhteşem Sonuçlar Duyurdu
Nadir hastalıklar için yeni ürünler geliştirmeye odaklanan özel ilaç şirketi Cumberland Pharmaceuticals, bugün Faz 100'ün olumlu üst düzey sonuçlarını duyurdu...
Yeni Bir “Mini-CRISPR” Distrofin Genini Düzenlemede Daha Başarılı Olabilir
Birkaç araştırma grubu, düzenleme yeteneklerini korurken tek bir AAV vektörüne sığabilen kompakt CRISPR sistemleri yaratmaya çalışıyor.