Araştırma

Duchenne Musküler Distrofi Tedavisinde Yaklaşan Ekzon 44 Atlama Terapileri

Araştırma DMD Savaşçısı DMD Savaşçısı -
Ekzon 44 atlama terapileri, ilerleyici kas güçsüzlüğü ile karakterize genetik bir bozukluk olan Duchenne Musküler Distrofi'nin (DMD) tedavisinde umut vadeden bir alanı temsil ediyor...

Rus Biyoteknoloji Şirketi Generium, Duchenne Kas Distrofisi İçin Gen Terapisinin Klinik Denemelerine Başladı

Araştırma DMD Savaşçısı DMD Savaşçısı -
Duchenne kas distrofisi için bir tedavi için klinik çalışmalar Sirius Üniversitesi ve Rus biyoteknoloji şirketi Generium'da başladı. Bir toplantıda...

Cumberland Pharmaceuticals, DMD Kalp Hastalığında FIGHT Duchenne Denemesinin 2. Fazından Muhteşem Sonuçlar Duyurdu

Araştırma DMD Savaşçısı DMD Savaşçısı -
Nadir hastalıklar için yeni ürünler geliştirmeye odaklanan özel ilaç şirketi Cumberland Pharmaceuticals, bugün Faz 100'ün olumlu üst düzey sonuçlarını duyurdu...

Yeni Bir “Mini-CRISPR” Distrofin Genini Düzenlemede Daha Başarılı Olabilir

Araştırma DMD Savaşçısı DMD Savaşçısı -
Birkaç araştırma grubu, düzenleme yeteneklerini korurken tek bir AAV vektörüne sığabilen kompakt CRISPR sistemleri yaratmaya çalışıyor.

Duchenne Musküler Distrofi İçin Genethon Gen Terapisi GNT0004 Hakkında Bilmeniz Gereken Her Şey

Araştırma DMD Savaşçısı DMD Savaşçısı -
2025'in 2. çeyreğinde başlaması planlanan denemenin temel aşaması şu anda Genethon tarafından hazırlanıyor. Genethon'nin Genetiği nedir?
Devamını Göster

Popüler

Hakkımızda

Çocukların tedavi edilebilir bir hastalıktan ölmesini istemiyoruz. Ailelere umut vermek ve DMD'li tüm çocukların tedavi edilmesini ve sağlıklarına kavuşmasını sağlamak istiyoruz.

Son Makaleler

SonoThera Ultrason Aracılı Dağıtım Yöntemi Hücrelere Tam Uzunlukta Distrofin Sağlayabilir

Basın Bültenleri 0
Şu anda incelenmekte olan çalışmanın bulguları...

Scribe Therapeutics ve Prevail Therapeutics, ASGCT 2025'te Canlıda CRISPR Tabanlı Genom Düzenleme Verilerini Paylaşacak

Basın Bültenleri 0
Genetik ilaçlar alanında faaliyet gösteren bir şirket olan Scribe Therapeutics, potansiyeli açığa çıkarıyor...

Capricor Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi Kardiyomiyopatisinin Tedavisi için Deramiocel'de FDA ile Orta Döngü İnceleme Toplantısının Tamamlandığını Duyurdu

Basın Bültenleri 0
Dönüştürücü hücre teknolojisi geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Capricor Therapeutics...

En Popüler

Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

Onaylanmış Tedaviler 5
Duchenne kas distrofisi (DMD) olarak bilinen genetik bir rahatsızlık...

Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri

Araştırma 3
Duchenne hastalığına yönelik yeni gen tedavisi çalışmalarının sonuçları...

Duvyzat (Givinostat) Nedir?

Onaylanmış Tedaviler 1
Duchenne kas distrofisi (DMD) olan bireyler, yetişkinler ve...

© 2024 - 2025 DMD Warrior. Tüm hakları saklıdır.