Satellos Bioscience, Duchenne kas distrofisi (Duchenne veya DMD) olan yetişkin erkeklerde SAT-3247'nin açık etiketli, uzun süreli takip çalışmasında (LT-001) ilk hastaya doz verildiğini duyurdu. SAT-3247, Duchenne hastalığıyla yaşayan kişilerde kaybedilen kasları onarmak ve yenilemek üzere tasarlanmış yeni bir oral küçük molekül tedavi adayıdır.
< SAT-3247 nedir >>
Çalışma, daha önce Faz 1b 28 günlük çalışmanın D Bölümünü tamamlamış Duchenne hastalarının uzun vadeli güvenliğini, MRI ile kas kompozisyonundaki değişiklikleri ve fonksiyonel sonuçlarını değerlendirecektir. Tasarım, tedavi süresince her üç ayda bir hasta değerlendirmesi ve raporlamasına olanak tanır. Şirket, protokolü Avustralya'da 10'a kadar yeni katılımcıyı kapsayacak şekilde genişletmek için çalışıyor ve çalışmayı ABD'de başlatmayı planlıyor; her ikisi de düzenleyici ve klinik onaylara tabidir.
“Satellos Kurucu Ortağı ve CEO'su Frank Gleeson, "LT-001'deki ilk hastaya doz vermek, Duchenne hastalığıyla yaşayan insanlar için SAT-3247'nin uzun vadeli potansiyelini ortaya çıkarmak için çalışırken önemli bir dönüm noktasını temsil ediyor" dedi. “"İlk Faz 1b yetişkin çalışmasında gözlemlenen faydaların uzun vadeli takiplerimizde güçlendiğini ve korunduğunu görürsek, Duchenne'in etkilerini tersine çevirebilecek bir tedaviye bir adım daha yaklaşmış olacağız; böylece bu yıkıcı hastalıkla yaşayan hastalar ve aileleri için gerçek ve kalıcı bir fark yaratacağız."”
Daha fazla bilgi edin: Satellos, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi İçin SAT-3247'nin 2. Faz Klinik Çalışmasını Başlatmaya Hazırlanıyor
Deneme, klinik nörolog ve nörofizyolog Dr. Gayatri Jain ile iş birliği içinde Avustralya, Melbourne'deki St Vincent Hastanesi'nde devam ediyor. Dr. Jain, "LT-001'e ilk hastanın kaydolduğunu görmek, Duchenne topluluğu için umut verici bir an," dedi. "SAT-3247'nin uzun vadeli güvenliğini değerlendirmeyi ve SAT-3247'nin zaman içinde fonksiyonel iyileşmeleri nasıl sürdürebileceğini ve kas kompozisyonunu nasıl olumlu etkileyebileceğini, hastaların günlük yaşamlarını iyileştirme potansiyeli hakkında değerli bilgiler sunmayı dört gözle bekliyoruz."“
Devamını oku: Duchenne İçin Klinik Araştırmalar (Tüm Araştırmaların Listesi)
