İnsan hastalıklarının kökenini tedavi etmek için yeni nesil genetik ilaçlar geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan SonoThera, bugün 7-10 Ekim tarihleri arasında İspanya'nın Sevilla kentinde düzenlenecek 32. Avrupa Gen ve Hücre Terapisi Derneği kongresinde yeni veriler sunacağını duyurdu.
Poster sunumu, SonoThera'nin tescilli RIPPLETM ultrason aracılı iletim (UMD) teknolojisi kullanılarak iskelet, kalp ve diyafram kaslarına verilen tam uzunluktaki insan distrofin yükü ile Duchenne Musküler Distrofisi'nin (DMD) tedavisine odaklanmaktadır.
Ultrason Aracılı İletim
Yeni veriler, RIPPLETM'in boyut kısıtlaması olmaksızın çeşitli yük formatlarının geniş ve son derece hedefli biyolojik dağıtımını mümkün kılma, yeniden dozlanabilen, güvenli, iyi tolere edilen ve uygun maliyetli genetik ilaçların üretilmesini sağlama yeteneğini göstermektedir. Ultrason Aracılı İletim Yöntemi Nedir? –
Tam Uzunlukta İnsan Distrofini
- Yeni veriler, UMD teknolojisinin genetik ilaçlar sunma yeteneğini, fare ve insan dışı primat (NHP) modellerinde iskelet, kalp ve diyafram kas dokusunda tam uzunlukta insan distrofin protein ekspresyonuna izin verme yeteneğini göstermektedir.
- Sonuçlar, NHP'de endojen seviyelerin 50%'sini aşan yüksek seviyelerde dayanıklı insan distrofin protein ekspresyonunun elde edildiğini göstermektedir.
- Poster sunumunda, SonoThera'nin ultrason aracılı iletim (UMD) kullanan tescilli, viral olmayan, invaziv olmayan yaklaşımı vurgulanmaktadır.
SonoThera CEO'su Dr. Kenneth Greenberg, "Yeni verilerimiz, genetik ilaçların ultrason aracılığıyla iletilmesinin potansiyelini ve Duchenne Musküler Distrofi gibi karmaşık hastalıkların tedavisindeki benzersiz yeteneklerini göstermeye devam ediyor," dedi. "Özellikle, hedeflenen, tam uzunlukta insan distrofininin iskelet, kalp ve diyafram kaslarına kalıcı, güvenli, tekrarlanabilir ve invaziv olmayan bir şekilde iletilebilmesi, UMD'nin mevcut gen tedavisi uygulama seçeneklerinin tüm zorluklarının üstesinden nasıl gelebileceğini gösteriyor. Bu sonuçları bu yılki ESGCT kongresinde paylaşmayı dört gözle bekliyoruz."
Devamını oku: Duchenne İçin Klinik Araştırmalar (Tüm Araştırmaların Listesi)
