Shanghai Siponuoyin Biyoteknoloji tarafından Duchenne Kas Distrofisi (DMD) için geliştirilen SPOT-mRNA03 gen terapisinin erken faz 1 çalışması (NCT07188012), distrofin'in iskelet kaslarında uygulanmasından sonraki güvenliğini ve ekspresyonunu inceleyen bir pilot çalışmadır.
İçindekiler
SPOT-mRNA03 Gen Terapisi Nedir?
SPOT-mRNA03, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için gen tedavisi ürünüdür. DMD hastalarına uygulandıktan sonra, EV'lerin membranındaki moleküler hedefleme peptidi, SPOT-mRNA03'yi hastanın kas hücrelerine yönlendirebilir ve böylece hücre içi ribozomlar ve amino asitler kullanılarak distrofin eksikliği olan reseptör hücreleri tarafından endojen tam uzunluktaki intakt distrofinin translasyonunu ve salgılanmasını sağlayabilir.
SPOT-mRNA03 Gen Terapisi Erken Faz 1 – NCT07188012
Bu, DMD hastalarına intravenöz olarak verilen SPOT-mRNA03'yi kullanan tek kollu, açık etiketli, FIH, tek merkezli bir keşifsel klinik araştırmadır. Tam uzunlukta distrofin mRNA'sı, SPOT-mRNA03 adı verilen kas hedefli hücre dışı veziküllerde (EV'ler) bulunur. EV zarındaki moleküler hedefleme peptitleri, SPOT-mRNA03'ye hedefleme kabiliyeti kazandırır ve bu da distrofin mRNA'sının DMD için bir gen tedavisi ürünü olarak dağıtılmasını mümkün kılar.
Çalışma Başlangıcı (Tahmini): 2025-08-06
Birincil Tamamlanma (Tahmini): 2026-12
Çalışmanın Tamamlanması (Tahmini): 2026-12
Katılımcı Sayısı (Tahmini): 6
Çalışma Türü: Erken Faz 1
Konum: Şanghay Çocuk Tıp Merkezi
Çalışmaya Uygun Yaşlar: 2 Yaşından 6 Yaşına Kadar (Yürüyebilen Erkekler)
Temel dahil etme ve hariç tutma kriterleri. – NCT07188012 –
SPOT-mRNA03 Klinik Çalışmasına Nasıl Katılırsınız?
SPOT-mRNA03 gen tedavisi erken faz 1 klinik çalışmasına katılmak için aşağıdaki iletişim bilgilerini kullanabilirsiniz.
İsim: Winston Kasabası
Telefon Numarası: 212-920-5501
E-posta: [email protected]
