Три текущих клинических испытания ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), генной терапии, разработанной Sarepta и продаваемой Roche, были временно остановлены Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA). Эта ожидаемая, но не неприятная новость вызвала глубокую печаль в сообществе больных мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
До Roche, Sarepta и EMA первым сообществом, опубликовавшим это объявление, был наш турецкий партнер >>> DMD Dayanisma.
Компания Roche опубликовала письмо к сообществу, с которым вы можете ознакомиться здесь.PDF)
Оглавление
Почему были остановлены клинические испытания Elevidys?
После смерти 18 марта 2025 года 16-летнего мальчика с мышечной дистрофией Дюшенна, которому была сделана инъекция Elevidys, перспективы генной терапии, которая продается по коммерческой цене $3 млн, резко изменились.Читать далее)
SRP-9001-104 Временно приостановлено
Источник: Клиническое испытание SRP-9001-104
ENVOL (Исследование 302) Временно приостановлено
Источник: Клиническое испытание SRP-9001-302
SRP-9001-303 Временно приостановлено
Источник: Клиническое испытание SRP-9001-303
Узнать больше: Представитель DMD WarrioR в Турции делится своими взглядами на генную терапию Elevidys.
