Metagenomi, компания, занимающаяся прецизионной генетической медициной и занимающаяся разработкой лечебных средств для пациентов с использованием собственного инструментария для редактирования генов, сегодня объявила о публикации в журнале Nature Communications, описывающей ее новую компактную систему CAST для масштабной целенаправленной интеграции генов в геном человека.
Системы CAST компании Metagenomi являются потенциальным решением для разработки лечебных генетических препаратов, поскольку эти естественные системы выполняют задачу, имеющую решающее значение в области редактирования генов: точную, программируемую интеграцию больших объемов генов.
Эта технология имеет потенциал для решения большого количества сложных генетических заболеваний, вызванных мутациями потери функции, такими как болезнь Вильсона, муковисцидоз и мышечная дистрофия Дюшенна. Недавно опубликованные данные демонстрируют первый в своем классе подход к точной интеграции терапевтических генов в геном человека, основанный на предыдущих открытиях, которые установили потенциал этих систем.
Новая компактная система Cas12k CAST от Metagenomi была открыта с использованием платформы метагеномики на основе искусственного интеллекта и переведена для достижения программируемой и целевой геномной интеграции в клетках человека. Ученые Metagenomi продемонстрировали интеграцию нескольких грузов в известное безопасное место в геноме человека, проиллюстрировав сайт-специфичные, программируемые и универсальные атрибуты системы.
Исследование подчеркивает ключевые достижения в трансляции CAST для терапевтических приложений, включая возможность перенацеливания на безопасный участок в геноме человека, полную интеграцию терапевтически значимого гена и оптимизацию доставки с использованием мРНК «все в одном». Эти результаты дают новое представление о крупных целевых подходах к геномной интеграции для разработки терапевтических средств редактирования генов in vivo. Дальнейшая работа будет сосредоточена на расширении этих возможностей и оптимизации системы для клинических приложений, и в 2025 году ожидаются дополнительные достижения.
