Компания Precision BioSciences объявила о положительном результате оценки безопасности PBGENE-DMD, экспериментального препарата для генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Независимый комитет по мониторингу безопасности данных (DSMB) рассмотрел данные о безопасности первого пациента, прошедшего лечение в рамках клинического исследования FUNCTION-DMD фазы 1/2, и сообщил об отсутствии серьезных нежелательных явлений (СНЯ) или нежелательных явлений, представляющих особый интерес (НЯИ), в течение первых восьми недель после лечения.
После завершения первоначального восьминедельного периода наблюдения за безопасностью пациента, комитет по мониторингу данных и безопасности (DSMB) не выявил никаких проблем с безопасностью и одобрил продолжение лечения дополнительных пациентов в первой части исследования. Это решение является важной вехой для текущего клинического исследования и поддерживает продолжение набора пациентов. Подробнее: Что такое PBGENE-DMD?
PBGENE-DMD : метод редактирования генов для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
PBGENE-DMD разработан для устранения основной генетической причины мышечной дистрофии Дюшенна с помощью собственного гена дистрофина организма. В лечении используются две комплементарные нуклеазы ARCUS, доставляемые с помощью одного аденоассоциированного вируса (AAV), для удаления экзонов 45–55 из гена дистрофина. Цель состоит в восстановлении выработки практически полноразмерного функционального белка дистрофина, а не в использовании синтетического укороченного микродистрофина.
О клиническом исследовании FUNCTION-DMD
В рамках исследования FUNCTION-DMD фазы 1/2 оцениваются безопасность, переносимость и эффективность PBGENE-DMD у амбулаторных мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 2 до 7 лет, имеющих мутации в экзонах 45–55. В исследовании будет оцениваться экспрессия белка дистрофина и функциональные результаты у участников. Узнать больше: Клинические испытания PBGENE-DMD фазы 1/2a
Компания Precision BioSciences заявила, что начальный восьминедельный период мониторинга был особенно важен для выявления потенциальных ранних нежелательных явлений, связанных с терапией на основе AAV. Компания продолжит мониторинг безопасности по мере продвижения исследования.
Компания рассчитывает предоставить дальнейшие обновления данных о безопасности и эффективности исследования FUNCTION-DMD в течение 2027 года.
Последнее сообщение содержит обнадеживающие предварительные данные о безопасности: у первого пациента до восьмой недели не было зарегистрировано серьезных нежелательных явлений или нежелательных явлений, представляющих особый интерес. Однако эти предварительные результаты не подтверждают общую безопасность или эффективность лечения.
Узнайте больше: Карта мест проведения клинических исследований мышечной дистрофии Дюшенна
