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Terapia genética
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Comunicados de imprensa
O CEO da Genethon, Frederic Revah, anuncia que a terapia genética GNT0004 fornecerá resultados surpreendentes para DMD (distrofia muscular de Duchenne)
Comunicados de imprensa
Três ensaios clínicos em andamento da terapia genética Elevidys foram temporariamente interrompidos na Europa
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Regenxbio relata dados positivos de biomarcadores do ensaio de afinidade Duchenne da terapia genética Rgx-202
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Sarepta relata morte de menino de 16 anos após tratamento com terapia genética Elevidys
Comunicados de imprensa
Roche compartilhará o trabalho em andamento sobre a terapia genética Elevidys na conferência da Muscular Dystrophy Association (MDA) 2025
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Sistema de administração de hidrogel tem potencial para terapia baseada em células para distrofia muscular de Duchenne
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Guerreiro DMD
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26 de dezembro de 2024
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O método de administração mediado por ultrassom SonoThera pode fornecer distrofina de comprimento total às células
Comunicados de imprensa
Scribe Therapeutics e Prevail Therapeutics compartilharão dados de edição genômica in vivo baseados em CRISPR na ASGCT 2025