O Solid Biosciences informou que quatro pacientes foram dosados no ensaio clínico de terapia genética SGT-003; o tratamento foi bem tolerado em todos os pacientes, sem efeitos colaterais observados; e os dados dos três primeiros pacientes podem estar disponíveis no primeiro trimestre de 2025.
Terapia genética SGT-003 para distrofia muscular de Duchenne (DMD)
- O SGT-003 continua sendo bem tolerado nos primeiros quatro pacientes tratados no estudo clínico INSPIRE DUCHENNE em andamento.
- O recrutamento e a dosagem de pacientes sob o protocolo expandido INSPIRE DUCHENNE estão em andamento.
- Seis locais clínicos estão ativados na América do Norte (cinco nos EUA e um no Canadá).
- A Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) aprovou o pedido de ensaio clínico (CTA) INSPIRE DUCHENNE com ativação inicial do local prevista para o segundo semestre de 2025.
- A Solid espera relatar dados dos três primeiros pacientes que receberam a dose no primeiro trimestre de 2025.
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