Roche anuncia novos resultados do estudo EMBARK de Elevidys em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Hoje, a Roche revelou dados encorajadores do segundo ano do estudo EMBARK, uma investigação mundial, duplo-cega e randomizada de fase III do Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), a primeira terapia genética a ser autorizada para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.

Quando comparado a um grupo de controle externo não tratado ponderado por propensão predeterminado, melhorias estatisticamente significativas e clinicamente significativas foram vistas em três testes importantes de função motora dois anos após o tratamento com Elevidys: NSAA, TTR e 10MWR. Entre um e dois anos após a dose, as diferenças funcionais entre aqueles que receberam Elevidys e aqueles no grupo de controle externo aumentaram. Quando considerados como um todo, essas descobertas mostram que o Elevidys tem se beneficiado consistentemente.

“Após dois anos de tratamento com Elevidys, estamos vendo múltiplos benefícios sustentados na vida cotidiana desses jovens garotos, todos os quais são indicadores de seu potencial de modificação da doença em Duchenne”, disse Levi Garraway, MD, Ph.D., Diretor Médico e Chefe de Desenvolvimento Global de Produtos da Roche. “Esses resultados, que incluem melhorias em ficar de pé, andar e correr, representam um progresso significativo e planejamos compartilhá-los com as autoridades de saúde o mais rápido possível.”

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