O Centro Nacional de Neurologia e Psiquiatria anunciou a publicação de um artigo de pesquisa no Cell Reports Medicine detalhando os resultados de um estudo iniciado pelo pesquisador para NS-089/NCNP-02, conhecido como "brogidirsen". Este tratamento inovador para distrofia muscular de Duchenne (DMD), desenvolvido em conjunto com a Nippon Shinyaku Co., Ltd., representa um avanço significativo na terapia de salto do exon 44.
Principais conclusões:
- Brogidirsen mostra restauração de distrofina dependente da dose em ensaios com pacientes com DMD.
- Brogidirsen em altas doses atingiu 24.47% de nível normal de distrofina na coorte DMD.
- O estudo demonstrou benefícios terapêuticos com função motora estável ou melhorada e um perfil de segurança favorável sem eventos adversos graves.
- Biomarcadores séricos para DMD foram identificados, incluindo PADI2, TTN, MYOM2 e MYLPF.
- Brogidirsen demonstrou alta eficiência em células derivadas de urina de DMD, apoiando testes em humanos.
O que é Brogidirsen?
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) é um medicamento de ácido nucleico descoberto em conjunto pela Nippon Shinyaku e NCNP, e espera-se que seja um medicamento terapêutico para pacientes com DMD com mutações do gene da distrofina passíveis de salto do exon 44.
