Um distúrbio hereditário infantil conhecido como distrofia muscular de Duchenne (DMD) é caracterizado pelo aumento do enfraquecimento e degradação muscular. Afeta principalmente homens e resulta em uma deficiência de distrofina, que é essencial para músculos estáveis e fortes. Crianças com DMD têm uma expectativa de vida limitada e frequentemente apresentam insuficiência cardíaca ou respiratória antes ou durante os 30 anos; infelizmente, não há cura conhecida.
Os efeitos musculoesqueléticos da DMD prejudicam significativamente as habilidades motoras dos pacientes, causando impactos substanciais na qualidade de vida. Além disso, baixa estatura e baixo IMC (Índice de Massa Corporal) são comuns devido ao crescimento e desenvolvimento prejudicados decorrentes da massa muscular reduzida, o que dificulta a renovação óssea. Isso é tipicamente exacerbado pelo tratamento com glicocorticoide (GC), uma pedra angular do tratamento da DMD.
Prednisona e deflazacort são exemplos de tratamento com GC que é usado para aumentar a força muscular, estender a caminhada, melhorar a função pulmonar e reduzir a inflamação para auxiliar na recuperação muscular. Mas o uso prolongado de GC pode inibir a geração de hormônios de crescimento, o que pode levar ao crescimento atrofiado. Ainda é discutível se a supressão do crescimento deve ser diminuída ou promovida.
Resultados sobre variações de altura em pacientes com DMD
Pesquisas indicam que o grau de comprometimento do crescimento em pacientes com DMD é influenciado pelo tipo, dosagem e duração da terapia GC. Por exemplo, foi demonstrado que na fase ambulatorial da DMD, um regime alternativo de prednisona não tem efeitos negativos discerníveis na altura ou no peso. Além disso, pacientes com DMD que recebem terapia com hormônio do crescimento mostraram aumento da velocidade de desenvolvimento sem comprometer suas habilidades cardíacas, pulmonares ou motoras.
Fascinantemente, estudos sugerem que pessoas com DMD podem se beneficiar clinicamente por serem mais baixas. Crianças pequenas com DMD podem andar, mas conforme envelhecem, perdem essa capacidade, indicando uma diminuição da função com a altura.
Altura e resultados clínicos em crianças do sexo masculino com DMD foram encontrados como significativamente correlacionados em uma investigação inicial. Ao longo dos anos, pesquisas relacionadas confirmaram isso, indicando que a inibição do crescimento pode ser uma estratégia útil para retardar o curso da DMD. Esse fenômeno é provavelmente causado pela tensão mecânica provocada pelo aumento exponencial da carga por fibra muscular, o que acelera a perda de fibras musculares e danifica estruturas. Consequentemente, reduzir o estresse nas fibras musculares e preservar sua função pode ser alcançado usando atividades sem sustentação de peso e mantendo um peso controlado.
Tanto para pacientes quanto para cuidadores, a DMD apresenta dificuldades emocionais e físicas específicas. Os planos de tratamento devem ser personalizados para cada paciente, levando em consideração tanto os possíveis efeitos no crescimento quanto as vantagens da terapia GC. Uma abordagem completa que leve em consideração tanto a progressão da doença quanto a qualidade de vida ainda é crucial à medida que a ciência avança.
Leia mais: Tratamentos aprovados pelo FDA para DMD (distrofia muscular de Duchenne)
Referências:
- Por que a baixa estatura é benéfica na distrofia muscular de Duchenne.
- Terapia com hormônio do crescimento para crianças com distrofia muscular de Duchenne e baixa estatura induzida por glicocorticoides.
- Baixa estatura na distrofia muscular de Duchenne: um estudo com 34 pacientes.
- Altura e peso normais em uma série de pacientes ambulantes com distrofia muscular de Duchenne usando o regime de prednisona de 10 dias sim/10 dias não.
- Crescimento, desenvolvimento puberal e saúde esquelética em meninos com Distrofia Muscular de Duchenne.
- Relação entre altura e curso clínico na distrofia muscular de Duchenne.
