A terapia genética de Duchenne é um tratamento adequado apesar de seu efeito de classe imunogênica?
Fraqueza muscular progressiva e mortalidade eventual como resultado de cardiomiopatia ou complicações respiratórias são as características da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença grave...
Novas pesquisas sobre interações de proteínas na distrofia muscular de Duchenne levam a terapias mais direcionadas
Uma descoberta pioneira mostrou as relações complicadas entre a distrofina, uma proteína de estabilidade muscular, e sua proteína companheira, a distrobrevina, abrindo novos caminhos para o estudo...
Modelagem de peixe-zebra mostra-se promissora na pesquisa de Duchenne (DMD)
O peixe-zebra (Danio rerio) surgiu como um organismo modelo valioso para investigar o desenvolvimento musculoesquelético e a fisiopatologia de doenças associadas. Genes-chave e biológicos...
Médicos do Sistema de Saúde da Universidade de Miami e do Hospital Infantil Holtz avaliaram a eficácia do ELEVIDYS
Os médicos do University of Miami Health System e do Holtz Children's Hospital estão desempenhando um papel importante para obter acesso ao ELEVIDYS. A terapia fornece um micro-gene funcional...
Ferramenta de edição genética SPLICER tem grande potencial para tratar distrofia muscular de Duchenne
Uma nova ferramenta de edição genética que ajuda a maquinaria celular a pular partes de genes responsáveis por doenças foi aplicada para reduzir a formação de...