Solid Biosciences divulga informações sobre ensaio clínico para terapia genética SGT-003
Solid Biosciences compartilhou que quatro pacientes foram dosados no ensaio clínico de terapia genética SGT-003; foi bem tolerado em todos os pacientes com...
Estudo de salto do Exon 17 do Dr. Liubov Gushchina é recompensado com bolsa
Temos o prazer de apresentar os vencedores do Prêmio de Subsídio para Pesquisadores da American Neuromuscular Foundation (ANF) 2024. Liubov Gushchina, PhD, recebeu o prêmio por...
O FDA designa a terapia com células-tronco GIVI-MPC da IPS HEART para distrofia muscular de Becker como um medicamento órfão
O FDA recebeu a designação de medicamento órfão (ODD) do IPS HEART para GIVI-MPCs devido à sua capacidade excepcional de produzir novos músculos com comprimento total...
ImmunoForge recebe aprovação FDA IND para ensaio clínico de fase 2 de 'Pemziviptadil' para cardiomiopatia DMD
Um medicamento para cardiomiopatia DMD, o pemziviptadil é usado uma vez por semana e é baseado na plataforma ELP (plataforma de polipeptídeo semelhante à elastina) da ImmunForge, uma...
Planos para DYNE-101 em DM1 e DYNE-251 em DMD são anunciados pela Dyne Therapeutics
A Dyne Therapeutics anunciou dados clínicos positivos para suas terapias DYNE-101 e DYNE-251 durante um evento para investidores em 10 de janeiro de 2025. DYNE-101 para distrofia miotônica...