Scribe Therapeutics e Prevail Therapeutics compartilharão dados de edição genômica in vivo baseados em CRISPR na ASGCT 2025
A Scribe Therapeutics, uma empresa de medicamentos genéticos que está liberando o potencial do CRISPR para transformar a saúde humana, anunciou hoje sua participação na 28ª edição da Sociedade Americana...
Capricor Therapeutics anuncia a conclusão da reunião de revisão de meio de ciclo com FDA sobre Deramiocel para o tratamento da cardiomiopatia da distrofia muscular de Duchenne
A Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias baseadas em células transformadoras e exossomos para o tratamento de doenças raras, anunciou hoje a conclusão de um...
Dyne Therapeutics recebe designação de medicamento órfão da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para DYNE-251 na distrofia muscular de Duchenne
Hoje, a Dyne Therapeutics, uma empresa em estágio clínico dedicada ao desenvolvimento de tratamentos transformadores para indivíduos com doenças neuromusculares de origem genética, anunciou que o DYNE-251 foi designado...
Agamree (vamorolone) será coberto na Eslovênia pelo Fundo Esloveno de Seguro de Saúde
O Instituto Esloveno de Seguro de Saúde (ZZZS) adicionou hoje Agamree (vamorolone) à lista de medicamentos para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne em pacientes...
Fundação Circle of Kindness, sediada na Rússia, anuncia redução no preço do 18% para terapia genética Elevidys
De acordo com a assessoria de imprensa da Fundação, "como resultado das negociações, o preço de um dos medicamentos mais caros (Elevidys) do...