Scribe Therapeutics 和 Prevail Therapeutics 将在 ASGCT 2025 上分享基于 CRISPR 的体内基因组编辑数据
Scribe Therapeutics 是一家致力于释放 CRISPR 改变人类健康的潜力的基因药物公司，今天宣布将参加第 28 届美国社会……
Capricor Therapeutics 宣布完成与 FDA 就 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症心肌病的中期审查会议
Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞和外泌体疗法来治疗罕见疾病的生物技术公司，今天宣布完成一项...
Dyne Therapeutics 获得欧洲药品管理局 (EMA) 孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良症的 DYNE-251
今天，Dyne Therapeutics，一家致力于为患有遗传性神经肌肉疾病的患者开发改变生活的治疗方法的临床阶段公司，宣布 DYNE-251 已被指定......
斯洛文尼亚健康保险基金将为 Agamree（vamorolone）提供保险
斯洛文尼亚健康保险协会 (ZZZS) 今天将 Agamree (vamorolone) 添加到治疗杜氏肌营养不良症患者的药物清单中......
俄罗斯Circle of Kindness基金会宣布18%基因疗法降价，Elevidys基因疗法降价
据该基金会新闻办公室称，“经过谈判，美国最昂贵的药物之一（Elevidys）的价格......