欧洲暂停三项正在进行的 Elevidys 基因疗法临床试验
ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种基因疗法，由 Sarepta 开发并由罗氏公司销售，目前该疗法正在进行的三项临床试验已被……暂停。
Translarna（Ataluren）被EMA拒绝：营销授权未续期
2024 年 5 月，PTC Therapeutics 宣布欧盟委员会 (EC) 决定不采纳 CHMP 对该问题的负面意见......
Wave Life Sciences 宣布 FORWARD-53 DMD 临床试验的积极数据，包括 48 周后的显著功能益处和肌肉损伤的逆转......
Wave Life Sciences 是一家临床阶段生物技术公司，专注于释放 RNA 药物改变人类健康的巨大潜力，今天公布了积极的数据……
Entrada Therapeutics 在英国获得启动 ELEVATE-45-201 的授权
Entrada Therapeutics 宣布已获得英国药品和保健产品管理局 (MHRA) 和研究伦理委员会的授权，可以启动...