Scribe Therapeutics und Prevail Therapeutics präsentieren auf der ASGCT 2025 Daten zur In-vivo-CRISPR-basierten Genombearbeitung
Scribe Therapeutics, ein Unternehmen für genetische Arzneimittel, das das Potenzial von CRISPR zur Verbesserung der menschlichen Gesundheit freisetzt, gab heute seine Teilnahme an der 28. Tagung der American Society bekannt...
Capricor Therapeutics gibt Abschluss des Mid-Cycle-Review-Meetings mit FDA zu Deramiocel zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie-Kardiomyopathie bekannt
Capricor Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das transformative zell- und exosomenbasierte Therapeutika zur Behandlung seltener Krankheiten entwickelt, gab heute den Abschluss einer ... bekannt.
Dyne Therapeutics erhält von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Drug-Status für DYNE-251 bei Duchenne-Muskeldystrophie
Heute gab Dyne Therapeutics, ein Unternehmen im klinischen Stadium, das sich der Entwicklung lebensverändernder Behandlungen für Personen mit genetisch bedingten neuromuskulären Erkrankungen widmet, bekannt, dass DYNE-251 als ... bezeichnet wurde.
Agamree (Vamorolone) wird in Slowenien von der slowenischen Krankenkasse übernommen
Das slowenische Krankenversicherungsinstitut (ZZZS) hat heute Agamree (Vamorolone) in die Liste der Medikamente zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bei Patienten aufgenommen...
Die in Russland ansässige Circle of Kindness-Stiftung gibt eine Preissenkung für die Elevidys-Gentherapie 18% bekannt
Laut der Pressestelle der Stiftung „ist der Preis für eines der teuersten Medikamente (Elevidys) auf dem Markt als Ergebnis der Verhandlungen gesunken.