Independentemente da proteína impactada, a Alltrna está criando medicamentos de tRNA projetados que podem ler códons de terminação prematura e retomar a produção da proteína impactada.
A estratégia visa abordar as desvantagens dos medicamentos convencionais para doenças raras, que geralmente se concentram em uma doença específica e dificultam a criação de curas para a grande maioria dos distúrbios genéticos raros.
De acordo com Michelle Werner, CEO da Alltrna, “nossos tRNAs projetados podem ser usados em várias doenças, genes e locais de mutação”. “Ao usar uma abordagem específica de mutação em vez de uma abordagem específica de doença, isso representa uma ferramenta muito mais universal para tratar pacientes”.
Para gerenciar os desafios de criar tais estudos, ela declarou que a Alltrna está colaborando estreitamente com reguladores internacionais, como o FDA e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA). De acordo com Werner, os reguladores estão promovendo abordagens que podem tratar várias doenças de uma vez porque entendem as dificuldades em desenvolver medicamentos para pessoas realmente incomuns. [Leia mais: PLATAFORMA tRNA]
