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Pesquisas sobre tRNA para mutações sem sentido oferecem nova esperança para doenças genéticas.
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Translarna (Ataluren) Rejeitado por EMA: Autorização de comercialização não renovada
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A tecnologia de tRNA projetada pelo AlltRNA pode oferecer esperança para mutações sem sentido
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Apelo das Famílias à Agência Europeia de Medicamentos (EMA): Reexaminar Ataluren (Translarna)
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O que é Ataluren (Translarna)? Para que é usado Ataluren?
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Perguntas frequentes sobre o Elevidys usado para DMD
Pode Ekinci
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21 de agosto de 2026
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Ensaio clínico de fase 3 com Del-Zota e SAFARI44: um novo estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne.
Comunicados de imprensa
A terapia gênica RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne demonstra melhora na NSAA e na expressão de microdistrofina — mas faltam dados importantes sobre biomarcadores.
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Ferramenta CRISPR GuideX: hfCas12Max em terapias baseadas em CRISPR
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