रोश ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) से पीड़ित बाह्यरोगियों में Elevidys के EMBARK अध्ययन के नए परिणामों की घोषणा की
आज, रोश ने EMBARK परीक्षण के दूसरे वर्ष के उत्साहवर्धक शीर्ष डेटा का खुलासा किया, जो Elevidys (डेलैंडिस्ट्रोजेन) का एक विश्वव्यापी, डबल-ब्लाइंड, यादृच्छिक चरण III परीक्षण है...
व्यक्तिगत लघु अंग ड्यूचेन के उपचार में तेजी ला सकते हैं
व्यक्तिगत एंटीसेंस ऑलिगोन्युक्लियोटाइड्स (ASOs) ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के उपचार पर अध्ययन को गति दे सकते हैं। हर साल, दसियों हज़ार बच्चे रहस्यमय बीमारियों के साथ पैदा होते हैं...
ड्यूचेन के उपचार के लिए अगली पीढ़ी के लिपिड नैनोपार्टिकल्स (एलएनपी)
डी.एम.डी. के लिए जीन थेरेपी में डिस्ट्रोफिन प्रोटीन को प्रभावित मांसपेशियों तक पहुंचाना सबसे कठिन समस्याओं में से एक है। यह संभव हो सकता है...
बॉबकैट mRNA क्या है? बॉबकैट mRNA ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए कैसे काम करता है?
बॉबकैट mRNA एक्सॉन स्किपिंग या AAV-माइक्रोडिस्ट्रॉफी तंत्र से अलग तरीके से काम करता है। यह अगली पीढ़ी की विधि ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए कम लागत वाली दवाओं की ओर ले जा सकती है। कई एक्सॉन स्किपिंग...
ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए अगली पीढ़ी की एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी विकसित की गई
ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए अगली पीढ़ी की एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी अनुसंधान के एक आशाजनक क्षेत्र का प्रतिनिधित्व करती है, जिसका उद्देश्य अंतर्निहित आनुवंशिक उत्परिवर्तनों को संबोधित करना है...