Sarepta Therapeutics ने जापान में ELEVIDYS को मंजूरी दिए जाने की घोषणा की, जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के इलाज के लिए एक जीन थेरेपी है
3 से 8 वर्ष से कम आयु के लोग जिनके डीएमडी जीन के एक्सॉन 8 और/या 9 में विलोपन नहीं है और जिनका परीक्षण नकारात्मक है...
SonoThera अल्ट्रासाउंड-मध्यस्थ वितरण विधि कोशिकाओं तक पूर्ण लंबाई वाला डिस्ट्रोफिन पहुंचा सकती है
अध्ययन के निष्कर्ष, जो वर्तमान में SonoThera के ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) उपचार के लिए विकसित किए जा रहे हैं, अल्ट्रासाउंड-मध्यस्थ वितरण प्रौद्योगिकी की क्षमता को प्रदर्शित करते हैं...
Scribe Therapeutics और Prevail Therapeutics ASGCT 2025 में इन विवो CRISPR-आधारित जीनोम संपादन डेटा साझा करेंगे
Scribe Therapeutics, एक आनुवंशिक दवा कंपनी जो मानव स्वास्थ्य को बदलने के लिए CRISPR की क्षमता को उजागर कर रही है, ने आज 28वें अमेरिकन सोसायटी ऑफ रेडियोलॉजी में अपनी भागीदारी की घोषणा की...
Capricor Therapeutics ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी कार्डियोमायोपैथी के उपचार के लिए Deramiocel पर FDA के साथ मध्य-चक्र समीक्षा बैठक के समापन की घोषणा की
दुर्लभ रोगों के उपचार के लिए परिवर्तनकारी कोशिका और एक्सोसोम आधारित चिकित्सा विकसित करने वाली जैव प्रौद्योगिकी कंपनी 1टीपी9टी ने आज एक परियोजना के पूरा होने की घोषणा की।
Dyne Therapeutics को ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में DYNE-251 के लिए यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMA) अनाथ दवा का दर्जा प्राप्त हुआ
आज, Dyne Therapeutics, एक क्लिनिकल-स्टेज कंपनी जो आनुवंशिक रूप से प्रेरित न्यूरोमस्कुलर रोगों वाले व्यक्तियों के लिए जीवन-परिवर्तनकारी उपचार विकसित करने के लिए समर्पित है, ने घोषणा की कि DYNE-251 को नामित किया गया है...