FDA ने निप्पॉन शिन्याकू के एक्सॉन 51 स्किपिंग अध्ययन (NS-051/NCNP-04) को दुर्लभ बाल रोग का दर्जा दिया
निप्पॉन शिन्याकू और नेशनल सेंटर ऑफ न्यूरोलॉजी एंड साइकियाट्री ने संयुक्त रूप से एंटीसेंस ऑलिगोन्युक्लियोटाइड NS-051/NCNP-04 की खोज की। डिस्ट्रोफिन जीन के एक हिस्से को छोड़कर...
Elevidys जीन थेरेपी ब्राज़ील में आ गई है और इसकी लागत 20 मिलियन ब्राज़ीलियन रियाल तक हो सकती है
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए कोई निश्चित उपचार नहीं है। Elevidys जीन थेरेपी एक उपचार पद्धति है जो रोग को धीमा कर देती है, और...
FDA से त्वरित स्वीकृति प्राप्त करने वाली और महानिरीक्षक कार्यालय द्वारा समीक्षा की गई 3 दवाओं ने चिंताएं जताईं
अस्थिर साक्ष्य और समीक्षकों के मतभेदों के बावजूद, अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने बायोजेन से एडुहेल्म, सारेप्टा से 1टीपी12टी 51 (एटेप्लिर्सन) और मकेना को तुरंत मंजूरी दे दी...
सरेप्टा ने 2025 में $3.0 बिलियन का कुल शुद्ध उत्पाद राजस्व दोहराया
ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से जूझ रहे बच्चों और परिवारों को दवा की कीमतों में गिरावट का इंतजार है, सरप्टा ने 2025 के लिए अपनी आय का पूर्वानुमान घोषित किया है। कितना...
वेव लाइफ साइंसेज ने 2025 में एक्सॉन 53 स्किपिंग अध्ययन की योजना की घोषणा की
अल्फा-1 एंटीट्रिप्सिन की कमी (एएटीडी), हंटिंगटन रोग (एचडी), मोटापा और ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) उन प्रमुख चिकित्सा जरूरतों में से हैं, जिनकी पूर्ति कंपनी करना चाहती है...