Elevidys est la seule thérapie génique approuvée au monde pour la dystrophie musculaire de Duchenne et a reçu une approbation accélérée aux États-Unis en juin 2023, et est désormais approuvée aux Émirats arabes unis, au Qatar, au Koweït, à Bahreïn, à Oman et au Brésil pour le traitement des enfants ambulatoires âgés de 4 à 5 ans atteints de la maladie de Duchenne, qui présentent une mutation confirmée du gène DMD. [Lire la suite : Roche a annoncé que EMA a lancé l'examen du test ELEVIDYS]
Sarepta Therapeutics annonce l'extension de l'approbation américaine du FDA en 2024 pour le Elevidys pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne âgés de 4 ans et plus.
FDA Approbation élargie de la thérapie génique pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
Après cette annonce, la Food and Drug Administration américaine a étendu l'approbation du Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), une thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les personnes ambulatoires et non ambulatoires âgées de 4 ans et plus atteintes de DMD avec une mutation confirmée du gène DMD. [Lire la suite : Sarepta obtient l'approbation complète et l'extension de l'étiquette pour DMD]
Dans quels pays le Elevidys est-il approuvé ?
La thérapie génique Elevidys est désormais approuvée aux États-Unis, aux Émirats arabes unis, au Qatar, au Koweït, à Bahreïn, à Oman et au Brésil.
Le Elevidys est-il approuvé en Europe ?
Roche annonce que EMA a initié l'examen de la demande d'autorisation de mise sur le marché de Elevidys pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
L'étude sur le EMA est suivie en Europe et en Turquie. Les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et leurs familles suivent de près l'évolution de la situation et attendent avec impatience le jour où ils recevront le médicament.
Les demandes d'homologation sont actuellement à l'étude en Europe (EMA), en Israël, en Arabie saoudite et en Suisse. [Lire la suite : Roche]
Apprendre encore plus: Questions fréquemment posées sur Elevidys utilisé pour la dystrophie musculaire de Duchenne
En savoir plus : Dystrophie musculaire de Duchenne : traitement et coût
