Entrada Therapeutics a annoncé que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a levé la suspension clinique du ENTR-601-44 et a donné l'autorisation de lancer ELEVATE-44-102, une étude clinique de phase 1b à doses multiples ascendantes (MAD) du ENTR-601-44 pour le traitement potentiel de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients adultes présentant une mutation confirmée du gène DMD susceptible de sauter l'exon 44. [Lire la suite : Thérapies à venir pour sauter l'exon 44]
Le programme mondial ELEVATE-44, qui comprend l'étude ELEVATE-44-102 aux États-Unis et ELEVATE-44-201 en dehors des États-Unis, couvrira une large population de patients atteints de DMD et soutiendra l'évaluation de ENTR-601-44 chez les patients atteints de la maladie à un stade précoce ou avancé. [Lire la suite : Qu'est-ce que le saut d'exon ?]
Entrada Therapeutics annonce la levée de la suspension clinique sur FDA
- Reçoit l'autorisation FDA pour lancer ELEVATE-44-102, une étude clinique de phase 1b à doses multiples croissantes de ENTR-601-44 chez les adultes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
- Follows a récemment reçu l'autorisation de l'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé au Royaume-Uni pour ELEVATE-44-201.
- Élargit le programme clinique mondial ELEVATE-44 pour inclure les patients pédiatriques, adultes, ambulatoires et non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
La Société prévoit de lancer le recrutement de l'étude au cours du premier semestre 2026, ce qui permettrait une transition en douceur vers un OLE.
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